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Mostrando entradas de junio, 2018

Informe favorable de EMA a Kymriah y Yescarta a través de PRIME

Hoy 29 de junio, la EMA ha emitido informe favorable de  Kymriah y Yescarta por medio del mecanismo PRIME
Kymriah and Yescarta are also the first medicines supported through EMA’s PRIority MEdicines (PRIME) scheme to receive positive opinions from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). The voluntary scheme provides early and enhanced scientific and regulatory support to medicines that have the potential to address, to a significant extent, patients’ unmet medical needs. Kymriah was granted eligibility to PRIME on 23 June 2016, for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia (ALL). Yescarta was granted eligibility to PRIME on 26 May 2016 for the treatment of diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL).

Fija la EMA  la obligacion de un registro para seguir los pacientes:
Another important risk management measure for Kymriah and Yescarta is the utilisation of a patient registry to monitor the long-term safety and efficacy of these therapies, as a condition for the marketi…

La vacuna RTS,S/AS01 contra la malaria.

La vacuna RTS,S  contra la malaria no está catalogada como Medicamento de Terapia Avanzada pero me parece  más que interesante para traerla aquí ya que tiene aspectos tecnológicos próximos a algunas de las tecnologías utilizadas en la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas

Esto no pretende ser una descripción del problema que la malaria significa per sé y por la dimensión del impacto en la salud mundial, - muchos artículos muy buenos hay sobre ello, - sino una aproximación a una de las soluciones que se está ensayando para solucionarla.

Para comenzar hay que citar lo complejo del ciclo vital del parásito con dos partes una de reproducción  sexuada en el mosquito y otra asexuada en los mamíferos a los que pica la hembra del Anofeles y a los que transmite los sporozoitos.

El objetivo de la vacuna.
 Las investigaciones para el desarrollo de una vacuna se centran en tres vías diferentes: vacunas contra el estadio pre-eritrocítico, que protegen contra los esporozoítos (forma infec…

Lo más reciente de la FDA: ANDEXXA y Plasma Cryoprecipitate (For Further Manufacturing Use)

Los últimos medicamentos de   Cellular & Gene Therapy Products,  autorizados por la FDA el día 3 de mayo de 2018  son Andexxa ó Andexanet, que de los modos lo hemos visto escrito y Plasma Cryoprecipitate (For Further Manufacturing Use)

Andexxa  dice Portola Pharmaceuticals , el fabricante, en el prospecto que acompaña el medicamento, en el apartado 11, Description,  párrafo 2 que es:

The active ingredient in ANDEXXA is a genetically modified variant of human Factor Xa. The active site serine was substituted with alanine, rendering the molecule unable to cleave and activate prothrombin. The gamma-carboxyglutamic acid (Gla) domain was removed to eliminate the protein’s ability to assemble into the prothrombinase complex, thus removing the potential anti-coagulant effects.

La indicación es usarlo como antídoto de los anticoagulantes orales rivaroxaban and apixaban, utilizados en pacientes con fibrilación auricular en caso de sangrado incontrolado para revertir la anticoagulación.

Res…

Sobre Holoclar

Otro de los autorizados por la EMA  es HOLOCLAR, que según su EPAR  se trata de "Células epiteliales corneales humanas autólogas, expandidas ex vivo, entre las que se encuentran células madre.
Su indicación, según el Boletín de la AEMP de diciembre de 2014 es:
Indicación aprobada: 
Tratamiento de pacientes adultos con deficiencia de moderada a severa de células madre del limbo esclerocorneal (definida como la presencia de neovascularización corneal superficial en al menos dos cuadrantes de la córnea con implicación de la cornea central y deterioro grave de la agudeza visual) unilateral o bilateral, debido a quemaduras oculares físicas o químicas. Se requiere un mínimo de 1-2 mm2 de tejido del limbo sin dañar para la biopsia.
 El Comité Europeo de Evaluación de Medicamentos (CHMP) ha recomendado de manera condicional la autorización de comercialización de Holoclar, al satisfacer una necesidad médica no cubierta, en la medida en que, el beneficio para la salud pública de su inmediata…

Clinical Trials de CAR-T en Eudra

A día de hoy hay quince clinical trials (CT, ensayos clínicos) en el registro de ensayos clínicos promovido por la EMA ( EudraCT)  sobre células CAR-T.

Por años de inicio se reparten: 1 en 2014; 2 en 2015, 4 en 2016, 5 en 2017 y van dos en 2018. Uno iniciado en 2017 no tienen fecha de inicio.

Por sponsor:
 Autolus Limited promueve 3;
 Bambino Gesú Children's Hospital promueve 1;
 Celgene Corporation promueve 2;
 IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesú promueve 1;
 Kite Pharma, Inc. promueve 2;
 Novartis Pharma AG promueve 1;
 Novartis Pharma Services AG promueve 2;
 University Hospital Heidelberg promueve 1;
 University of Pennsylvania promueve 1
y Uppsala university promueve 1.

Por Medical condiction:
Acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
Acute Lymphoblastic Leukemia and Non Hodgkin Lymphoma
Adult patients > =18 years with relapsed or refractory DLBCL, having failed 2 or more lines of therapy and not eligible for HSCT B-cell
Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) CD19+
B cell lympho…

MACI: un medicamento que fue y ya no es.

MACI (matrix applied characterised autologous cultured chondrocytes) es la denominación de un medicamento de terapias avanzadas (medicamento combinado de terapia avanzada) sobre el que en abril de 2013  emitió la EMA la EPAR
En similares fechas la AEMPS incluyó en su Informe mensual del mes de abril de 2013 la siguiente información:

MACI (IMPLANTE AUTÓLOGO DE CONDROCITOS INDUCIDO EN MATRIZ EXTRACELULAR)
Indicación aprobada: Reparación de defectos sintomáticos que afectan a todo el espesor de los cartílagos articulares de la rodilla (grado III y IV de la escala modificada de Outerbridge) de entre 3 y 20 cm2 de superficie, en pacientes adultos con madurez esquelética. 
MACI es un medicamento de terapia avanzada. Es un implante autólogo de condrocitos inducido en matriz extracelular. Para ello se utilizan condrocitos, o células de cartílago, que derivan del propio cartílago del paciente, que se cultivan en una membrana de colágeno que se recorta e implanta en la lesión del cartílago de la …

Sobre Molmed SpA

Un tanto fascinado por lo que intuyo está llamado a ser Molmed SpA, uno de los grandes en terapia génica en EU, he rebuscado en los documentos que la sociedad va publicando sobre ellos mismos y no me he resistido a "robar" unas capturas de pantalla de un reciente documento de marzo de 2018:
MolMed S.p.A. Company Overview

Recomiendo el repaso del documento completo.