De genética

27/10/19 Otra noticia no buena para Molmed. El Informe de Posicionamiento Terapéutico de Células T alogénicas modificadas genéticamente(Zalmoxis® ) como tratamiento adyuvante en el trasplante de células madre hematopoyéticashaploidénticas de pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo  de la AEMPS  de 25 de Octubre de 2019, termina:   "Zalmoxis® muestra unos resultados de eficacia favorables aunque preliminares y frente a controles históricos, con unos eventos adversos que parecen predecibles y manejable en el contexto en el cual se utiliza este medicamento, aunque con una escasa muestra y limitaciones metodológicas. Por ello, el impacto real del fármaco en la práctica clínica y su posicionamiento en terapéutica, no podrán ser valorados de forma fiable hasta que se obtengan los resultados del ECA fase III TK008." No ha hecho falta terminar el ECA ya que el propio laboratorio lo ha retirado. 12/10/19 Tras entrar una vez más, a la web de Molm...

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/ Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/ Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA. A...

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus , la gráfica modificada de la financiación . Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños. Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico. Aquí una tabla con los literales de las indicaciones: Producto Patología Glybera Deficiencia de Protein Lipasa Luxturna Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables. Imlygic Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos) Kymriah ...

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación. Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa: Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019.  Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios

El 2 de mayo de 2018    publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s. La EMA  los clasifica como:  gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources;  somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases;  tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dán...

El pasado mes de noviembre de 2018 publicábamos una, tal vez pretenciosa, entrada sobre ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  Somos conscientes de que no se recoge aquí toda la investigación en ATMP´s en España sino una aproximación en lo referente al uso de OMG´s con finalidad de llevar a cabo ensayos clínicos para conseguir la autorización de ATMP´s. Posteriormente publicamos Notificaciones de liberación de OMG´s  por institución   y en el mes de marzo de 2019 publicábamos otra entrada sobre Actualización de los ERMA´s del MITECO.  Hemos trabajado los datos obtenidos en marzo y presentamos los datos agregados que se obtiene. Hay que decir que no hay más Evaluaciones de Riesgo Medioambiental (ERMA´s)   publicadas en la página web del Ministerio de transición ecológica (MITECO) que las vistas en el mes de marzo y sí hay más Notificaciones  de liberaciones voluntarias. El esquema es el mismo seguido en la publicación de noviembre: ...