De genética

31/5/20 Zolgensma ya tiene EPAR con condiciones desde el día 27 de mayo de 2020   4/4/20 En su reunión del 26 Marzo de 2020, el  Comité de  Productos Medicinales para uso Humano  (CHMP) adoptó una opinión positiva, recomendando la emisión de la autorización de comercialización de Zolgensma, que va dirigido al tratamiento de niños y jóvenes con Atrofia Muscular Espinal (SMA  en inglés) del que nos hemos ocupado en varias ocasiones en este blog: Zolgensma, de Novartis, posible para mayo en la FDA Informe final de ICER sobre Zolgensma Aprobado Zolgensma por la FDA. Su precio USD 2.1M  T   Cigna asume el pago de Luxturna y Zolgensma Resultados económicos de las CART hasta Q3 del 2019, y sobre Zolgensma y sus circunstancias. Las indicaciones serán:  Zolgensma is indicated for the treatment of:  - patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or -...

El pasado mes de noviembre de 2018 publicábamos una, tal vez pretenciosa, entrada sobre ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  Somos conscientes de que no se recoge aquí toda la investigación en ATMP´s en España sino una aproximación en lo referente al uso de OMG´s con finalidad de llevar a cabo ensayos clínicos para conseguir la autorización de ATMP´s. Posteriormente publicamos Notificaciones de liberación de OMG´s  por institución   y en el mes de marzo de 2019 publicábamos otra entrada sobre Actualización de los ERMA´s del MITECO.  Hemos trabajado los datos obtenidos en marzo y presentamos los datos agregados que se obtiene. Hay que decir que no hay más Evaluaciones de Riesgo Medioambiental (ERMA´s)   publicadas en la página web del Ministerio de transición ecológica (MITECO) que las vistas en el mes de marzo y sí hay más Notificaciones  de liberaciones voluntarias. El esquema es el mismo seguido en la publicación de noviembre: ...

Un nuevo ATMP - el treceavo autorizado, aunque no todos en vigor - con EPAR  desde ayer día 11 de enero de 2019: LUXTURNA (Voretigén neparvovec). 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 Descripción general Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante. 2.2 Composición cualitativa y cuantitativa Cada ml de concentrado contiene 5 x 10(12) genomas vectoriales (vg). Cada vial unidosis de 2 ml de Luxturna contiene 0,5 ml extraíbles de concentrado que requiere una dilución 1:10 antes de su administración, ver sección 6.6. Tras la dilución, cada dosis de Luxturna contiene 1,5 x 1011 vg en un volumen administrable de 0,3 ...

La investigación en ATMP´s pasa por el uso de vectores que lleven a las células in vivo ó exvivo el material genético que va a resolver el problema en cuestión. La Ley 9/2003, de 25 de abril, por la que se establece el régimen jurídico de la utilización confinada, liberación voluntaria y comercialización de organismos modificados genéticamente establece entre otros extremos (art. 12)  la obligación de obtener la autorización de la Administración competente en los casos de la liberación voluntaria de OMG. En la página web del Ministerio para la Transición Ecológica están expuestas la Evaluaciones de Riesgo Medioambiental de los organismos para los que ha sido solicitado y concedido. Son OMG´s con finalidad agrícola, de uso en sanidad animal ó en salud humana. Hemos recopilado de aquellos que tienen finalidad en medicina humana y abajo presentamos los datos agregados. Hemos tabulado datos de año de solicitud, riesgo que se evalúa (tipo de OMG que se libera), centros particip...