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Mostrando entradas de abril, 2018

Un interesante autorizado por la FDA: LUXTURNA

Aquí el BLA APROVAL de voretigene neparvovec-rzyl (LUXTURNA) de Spark Therapeutics, Inc. de fecha 19 de diciembre de 2017.

Aquí el Package insert  del que extraigo:

1 INDICATIONS AND USAGE

 LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) is an adeno-associated virus vector-based gene therapy indicated for the treatment of patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.

 Patients must have viable retinal cells as determined by the treating physician(s). 

Aquí el Summary Basis for Regulatory Action

 LUXTURNA is a recombinant adeno-associated virus serotype 2 (AAV2) vector expressing the gene for human retinal pigment epithelium 65 kDa 5 protein (hRPE65), for the treatment of patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.
The RPE65 protein is expressed in retinal pigment epithelial (RPE) cells and converts all-transretinyl ester to 11-cis-retinol, which subsequently forms the chromophore, 11-cis-retinal, in the retinoid visual cycle. Mut…

Biotech español según Labiotech.eu

En Labiotech.eu además de seguir la actualidad del sector biotech, preferentemente europeo, tienen un mapa  que definen  como: This is the best map to find European biotechs. Selection criteria: >€1M raised/generated and own innovative technology.
He obtenido unas capturas con datos del conjunto del contienente, en el que aparecen 14 "puntos" con un rango de 2 a 313 empresas y un total de 1076 biotech´s






En España hay 15 "puntos"  con desde 1 empresa en varios emplazamientos a las 23 de Cataluña, con un total de 69 empresas



En la Comunidad Valenciana, mi lugar de residencia, hay dos puntos: Valencia y Alicante con 6 y 1 empresas, respectivamente



Acercándonos al punto de Valencia, vemos que se trata del Parque Tecnológico de Paterna en el que aparecen: Bioncotech, Biopolis, VLTbiopharma, Lifesequencing e Ingenomix


En Alicante el punto corresponde a BFS

Hasta aquí lo que dice Labiotech.eu, pero habría que contrastar esta información con el listado de casi 300 so…

Autorizado un producto de terapia génica de origen español: Alofisel

El pasado día 4 de abril ha publicado la EMA la EPAR del darvadstrocel, con nombre comercial de Alofisel. Desde hacía unos días tanto en la página de Tigenix como en la prensa especializada (Labiotech.eu) se hablaba de dicha autorización e incluso remití un correo a la empresa pidiendo me indicaran el enlace de la EMA en el que se confirmara  lo dicho. Y aquí están los enlaces.

Aquí el resumen  de la EPAR para el público

y aquí la EPAR de la que extraigo parte del apartado 5


5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS
 5.1 Propiedades farmacodinámicas
 Grupo farmacoterapéutico: {no se ha asignado aún}, código ATC: {no se ha asignado aún}. 
Mecanismo de acción 
Darvadstrocel contiene células madre adiposas expandidas (eASC) que presentan efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios en los focos de inflamación. Las fístulas anales se suelen presentar en forma de fisuras que penetran en la luz intestinal y la superficie de la piel perianal, y se caracterizan por una inflamación local que se ve agravada p…

Autorizados sí, ¿pero financiados?

Vengo hablando, bueno escribiendo, sobre los productos de terapia génica autorizados por la FDA y la EMA. Pero los productos además de los requisitos de seguridad, eficacia y calidad que demuestras a través de los ensayos clínicos de  Fase I,II,III  han de pasar lo que llaman la cuarta barrera: ('Fourth hurdle reviews', NICE, and database applications
"El 'cuarto obstáculo' se describe comúnmente como lo que se debe hacer para obtener acceso al mercado y el reembolso de un producto farmacéutico, de tecnología médica o de biotecnología. Demostrar a las agencias reguladoras solo la seguridad, eficacia y calidad de un producto (los tres primeros obstáculos) ya no es suficiente. Los fabricantes a menudo deben demostrar tanto la eficacia clínica (¿es mejor el nuevo producto que las alternativas disponibles actualmente, incluido el no tratamiento?) Como la rentabilidad (¿el producto tiene una buena relación calidad-precio?) Para asegurar el éxito en el mercado"

Siguiendo con los autorizados: IMLYGIC

Un único producto específico está autorizado por las dos grandes agencias de autorización de medicamentos, la EMA y la FDA. Se trata de  Talimogén laherparepvec cuyo nombre comercial es IMLYGIC.

En la página web de la EMA hay varios documentos sobre el producto de terapia génica. Del resumen del EPAR para el público general:

¿Cómo actúa Imlygic?
 El principio activo de Imlygic, el talimogén laherparepvec, es un tipo de terapia génica que se denomina «virus oncolítico». Procede de un virus del herpes simple tipo 1 (el virus del herpes labial) atenuado. El virus ha sido modificado de manera que puede infectar las células de melanoma y multiplicarse dentro de ellas. Imlygic utiliza los mecanismos propios de las células de melanoma para multiplicarse, con lo que al final supera a estas células y las destruye. Aunque Imlygic puede introducirse en células sanas, no está diseñado para multiplicarse dentro de ellas.

 Además, Imlygic hace que las células de melanoma infectadas produzcan una prot…

Otro autorizado por la EMA: STRIMVELIS, producto y productores

Otro de los productos de terapia génica autorizados por la EMA  es Strimvelis  cuya génesis es inusual y de la que se habla más abajo.
El Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR)  de Strimvelis  dice:

..
2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 
2.1 Descripción general 
Strimvelis es una fracción celular autóloga enriquecida con células CD34+ , que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de adenosin deaminasa (ADA) humana de las células madre/progenitoras hematopoyéticas humanas (CD34+ )
........
4. DATOS CLÍNICOS

4.1 Indicaciones terapéuticas
 Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID), para los que no exista un donante de células madre compatible respecto a los antígenos leucocitarios humanos (HLA)

4.2 Posología y forma de administración
Strimvelis se debe administrar en un centro de trasplante especializado, por un médi…