De genética

Actualizamos los datos de resultados económicos de Novartis y Kite/Gilead para sus respectivos CART: KYMRIAH  y YESCARTA obtenidos de las páginas web de las empresas. Datos de ingresos generados por los CART autorizados  (millones de dólares) 2018 2019 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Kymriah 12 16 20 28 45 58 79 Yescarta 40 68 75 81 96 120 118 Yescarta sigue superando a Kymriah, pero ha disminuido respecto del anterior trimestre. Sobre la actividad de aplicación de CART´s en España, en una entrevista a Ramón García Sanz, nuevo Presidente de la SEHH: "Obviamente, los ocho centros que hay ahora mismo para todo el país se está viendo que son insuficientes. En este momento ya hay varios centros que están haciendo un CART por semana, lo que puede empezar a exceder de la capacidad de los distintos centros. Esto hace que sean muy probable que necesitemos más en el futuro." Con respecto a Zolgensma de Novartis, que no está aún autorizada por la EMA y se prevé su autorización...

El pasado mes de noviembre de 2018 publicábamos una, tal vez pretenciosa, entrada sobre ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  Somos conscientes de que no se recoge aquí toda la investigación en ATMP´s en España sino una aproximación en lo referente al uso de OMG´s con finalidad de llevar a cabo ensayos clínicos para conseguir la autorización de ATMP´s. Posteriormente publicamos Notificaciones de liberación de OMG´s  por institución   y en el mes de marzo de 2019 publicábamos otra entrada sobre Actualización de los ERMA´s del MITECO.  Hemos trabajado los datos obtenidos en marzo y presentamos los datos agregados que se obtiene. Hay que decir que no hay más Evaluaciones de Riesgo Medioambiental (ERMA´s)   publicadas en la página web del Ministerio de transición ecológica (MITECO) que las vistas en el mes de marzo y sí hay más Notificaciones  de liberaciones voluntarias. El esquema es el mismo seguido en la publicación de noviembre: ...

El pasado día 24 de mayo de 2019 aprobó la FDA la comercialización de ZOLGENSMA  tal como parecía que iba a ser. Copiamos de la web de la FDA: STN: 125694 Proper Name: onasemnogene abeparvovec-xioi Trade Name: ZOLGENSMA® Manufacturer: AveXis, Inc  Indication: For the treatment of pediatric patients less than 2 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) with bi-allelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. Product Information  Package Insert-ZOLGENSMA Supporting Documents May 24, 2019 Approval Letter - ZOLGENSMA En la página web de Novartis habla del precio : The current 10-year cost of chronic therapy, which is given over the patient's lifetime, can often exceed USD 4 million in just the first 10 years of a young child's life.[1] In addition, that therapy stops working if treatment is stopped.[2] Zolgensma is expected to save costs in the healthcare system compared to chronic treatment for the treatment and care of SMA.[3] The wholesale ...

Como hemos hecho en trimestres anteriores presentamos los resultados económicos para los dos CAR.T  autorizados y además de los datos nos parece interesante traer aquí lo que dicen las empresas sobre sus productos. En el informe de los resultados que presenta Novartis para el Q1 2019 referentes a Kymriah  dice: Kymriah (USD 45 million) strong demand continued and sales increased driven by new treatment sites in the EU, additional progress with reimbursement, providing coverage for at least one indication in 14 countries, increased manufacturing capacity and widened commercial specifications in the EU . (pag 4) Kymriah received Japan approval for the treatment of relapsed or refractory (r/r) DLBCL and (r/r) pediatric ALL. With this approval, Kymriah is the first and only CAR-T cell therapy to receive regulatory approval in Asia; and follows the successful technical transfer at the Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe for the clinical manufactur...

En varias fuentes hemos visto que en mayo de 2019 se prevé la respuesta de la FDA a una solicitud (BLA) de Novartis de autorización de una terapia génica para tratar de modo definitivo la Atrofia Muscular Espinal Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 In the START trial, all 15 patients infused with ZOLGENSMA were alive and without the need for permanent ventilation* at 24 months. Ninety-two percent (11/12) of patients who received the proposed therapeutic dose of ZOLGENSMA could sit unassisted for >=5 seconds, a milestone never achieved in the natural history of SMA Type 1. Natural history indicates that more than 90 percent of untreated patients with SMA Type 1 will die or require permanent ventilation by 24 months of age.[5] Patients who voluntarily enrolled in an ongoing observational long-term follow-up of the START trial have maintained their development...

La investigación en ATMP´s pasa por el uso de vectores que lleven a las células in vivo ó exvivo el material genético que va a resolver el problema en cuestión. La Ley 9/2003, de 25 de abril, por la que se establece el régimen jurídico de la utilización confinada, liberación voluntaria y comercialización de organismos modificados genéticamente establece entre otros extremos (art. 12)  la obligación de obtener la autorización de la Administración competente en los casos de la liberación voluntaria de OMG. En la página web del Ministerio para la Transición Ecológica están expuestas la Evaluaciones de Riesgo Medioambiental de los organismos para los que ha sido solicitado y concedido. Son OMG´s con finalidad agrícola, de uso en sanidad animal ó en salud humana. Hemos recopilado de aquellos que tienen finalidad en medicina humana y abajo presentamos los datos agregados. Hemos tabulado datos de año de solicitud, riesgo que se evalúa (tipo de OMG que se libera), centros particip...