De genética

. 23/3/20 Hoy se cumple el tercer aniversario del fallecimiento de mi hermano Guillermo. Este blog que nació como un homenaje a él, está ahora totalmente enfocado a otro asunto, que no es su objetivo inicial y denominación: los medicamentos de terapias avanzadas. Hoy está enfocado a un grave, y puede que gravísimo, problema de salud pública que está afectando a todo el planeta: la pandemia por COVID19. Aunque está claro que no afecta a todos los países del mismo modo, porque las respuestas y preparaciones para afrontarlo, no han sido las mismas en todos los países. Xiquet em fas falta i amés acabem de perdre a José Manuel. No és un bon mes el mes de març per mosatros. 23/2/20 Hoy, día 23 de febrero de 2020 se cumplen dos años desde la puesta en marcha de este blog. Dentro de un mes, el día 23 de marzo, hará 3 años del fallecimiento de mi hermano Guillermo . No hay día que no lo recuerde. En este momento de no concesión de Autorizaciones de comercialización (MA´s)...

Con motivo de la entrada 100, presento el listado de las 99 entradas anteriores. Han transcurrido 588 días desde la primera publicación, que son 84 semanas, es decir salimos a más de una publicación por semana. Gracias por acompañarnos en este camino de descubrimientos fantásticos. ¿Que quiere ser ésto? ¿Donde se hace genética humana en España? ¿Qué hay autorizado de terapia génica? ¿Qué es el UK BIOBANK? Los CAR-T (1) Los CAR-T (2) ¿Qué es un GWAS? Health in Code Hoy hace un año EMBO, EMBL, EBI, EMBLEM Otro autorizado por la EMA: STRIMVELIS, producto y productores Siguiendo con los autorizados: IMLYGIC Autorizados sí, ¿pero financiados? Autorizado un producto de terapia génica de origen español: Alofisel Biotech español según Labiotech.eu Un interesante autorizado por la FDA: LUXTURNA Los virus, protagonistas en algunas soluciones Visita a un laboratorio de la Facultad de Ciencias de la salud de la UJI. Actualidad sobre los CAR-T autorizados por la FDA Za...

27/10/19 Otra noticia no buena para Molmed. El Informe de Posicionamiento Terapéutico de Células T alogénicas modificadas genéticamente(Zalmoxis® ) como tratamiento adyuvante en el trasplante de células madre hematopoyéticashaploidénticas de pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo  de la AEMPS  de 25 de Octubre de 2019, termina:   "Zalmoxis® muestra unos resultados de eficacia favorables aunque preliminares y frente a controles históricos, con unos eventos adversos que parecen predecibles y manejable en el contexto en el cual se utiliza este medicamento, aunque con una escasa muestra y limitaciones metodológicas. Por ello, el impacto real del fármaco en la práctica clínica y su posicionamiento en terapéutica, no podrán ser valorados de forma fiable hasta que se obtengan los resultados del ECA fase III TK008." No ha hecho falta terminar el ECA ya que el propio laboratorio lo ha retirado. 12/10/19 Tras entrar una vez más, a la web de Molm...

26/9/19 Encantado con la charla. Ha sido, una vez más, una ilusión participar en la actividad docente, que me dicen los profesores le ha parecido útil. Muchas gracias. 22/9/19 Atendiendo a la invitación de los profesores de la asignatura de Biotecnología de 5º de Medicina , Ana Sánchez Pérez y Vicente Herranz,  repetiremos la experiencia del curso pasado con la Charla en la UJI sobre ATMP´s autorizados por la EMA A fecha de hoy son 14, diez de ellos en vigor, los ATMP´s autorizados por la EMA, como saben los lectores de este blog. Veremos sus características individuales y algunas que los permite agrupar por su naturaleza, indicaciones, etc. En septiembre pasado estaban recién autorizadas en la UE los dos medicamentos CAR-T, (Kymria y Yescarta) que han sido los protagonistas de muchos debates en el año que ha transcurrido. Quien esté interesado puede acudir al Aula MD1212AA a las 15 horas del día 26 de septiembre. Esta iniciativa es entre otras cosas un Homenaje a mi herm...

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/ Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/ Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA. A...

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus , la gráfica modificada de la financiación . Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños. Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico. Aquí una tabla con los literales de las indicaciones: Producto Patología Glybera Deficiencia de Protein Lipasa Luxturna Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables. Imlygic Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos) Kymriah ...

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación. Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa: Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019.  Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios

El 2 de mayo de 2018    publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s. La EMA  los clasifica como:  gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources;  somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases;  tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dán...

Una vez autorizado Zynteglo actualizamos la  tabla publicada en enero de 2019  , dándole formato ordenable desde la cabecera, y también actualizamos y modificamos la gráfica con las "vidas" de los ATMP´s que la EMA autoriza diferenciando por colores los tipos de productos (Azul: terapias génicas; Amarillo: celulas somática y Verde: tejidos modificados)  A .....Producto..... Z Indicación Mecanismo Dosis < Autorización    > A .....Situación..... Z A ....Tipo ATMP..... Z A ....Laboratorio.... Z A ........Virus........ Z Precio Zynteglo pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modifica...

El pasado 15 de noviembre de 2018 publicaba una entrada:  ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?   en la que a partir de las Evaluaciones de Riesgo Medio Ambiental (ERMA) que realiza el MITECO  en relación con la liberación voluntaria de OMG´s se presentaba los datos tabulados por Riesgo, Indicación terapéutica, Hospital, etc. Tres meses después presento  un listado de las 17 nuevas ERMA´s : Título del ensayo Siglas notificación Estudio de fase I para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de VCN-01 en combinación con Durvalumab (MEDI4736) en pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello recurrente / metastásico, del Institut Català d’Oncologia (ICO) B/ES/18/14 Estudio de fase I/IIa de TG6002 (VV TK-RR-FCU1) administrado mediante infusiones intravenosas (i.v.) en combinación con flucitosina oral (5-fluorocitosina; 5-FC) en pacientes con carcinoma avanzado de tubo diges...