De genética

31/5/20 Zolgensma ya tiene EPAR con condiciones desde el día 27 de mayo de 2020   4/4/20 En su reunión del 26 Marzo de 2020, el  Comité de  Productos Medicinales para uso Humano  (CHMP) adoptó una opinión positiva, recomendando la emisión de la autorización de comercialización de Zolgensma, que va dirigido al tratamiento de niños y jóvenes con Atrofia Muscular Espinal (SMA  en inglés) del que nos hemos ocupado en varias ocasiones en este blog: Zolgensma, de Novartis, posible para mayo en la FDA Informe final de ICER sobre Zolgensma Aprobado Zolgensma por la FDA. Su precio USD 2.1M  T   Cigna asume el pago de Luxturna y Zolgensma Resultados económicos de las CART hasta Q3 del 2019, y sobre Zolgensma y sus circunstancias. Las indicaciones serán:  Zolgensma is indicated for the treatment of:  - patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or -...

El pasado día 24 de mayo de 2019 aprobó la FDA la comercialización de ZOLGENSMA  tal como parecía que iba a ser. Copiamos de la web de la FDA: STN: 125694 Proper Name: onasemnogene abeparvovec-xioi Trade Name: ZOLGENSMA® Manufacturer: AveXis, Inc  Indication: For the treatment of pediatric patients less than 2 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) with bi-allelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. Product Information  Package Insert-ZOLGENSMA Supporting Documents May 24, 2019 Approval Letter - ZOLGENSMA En la página web de Novartis habla del precio : The current 10-year cost of chronic therapy, which is given over the patient's lifetime, can often exceed USD 4 million in just the first 10 years of a young child's life.[1] In addition, that therapy stops working if treatment is stopped.[2] Zolgensma is expected to save costs in the healthcare system compared to chronic treatment for the treatment and care of SMA.[3] The wholesale ...

En varias fuentes hemos visto que en mayo de 2019 se prevé la respuesta de la FDA a una solicitud (BLA) de Novartis de autorización de una terapia génica para tratar de modo definitivo la Atrofia Muscular Espinal Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 In the START trial, all 15 patients infused with ZOLGENSMA were alive and without the need for permanent ventilation* at 24 months. Ninety-two percent (11/12) of patients who received the proposed therapeutic dose of ZOLGENSMA could sit unassisted for >=5 seconds, a milestone never achieved in the natural history of SMA Type 1. Natural history indicates that more than 90 percent of untreated patients with SMA Type 1 will die or require permanent ventilation by 24 months of age.[5] Patients who voluntarily enrolled in an ongoing observational long-term follow-up of the START trial have maintained their development...