De genética

Al frente de GSK se encuentra la primera mujer que dirige una de las Big Pharma   Emma Walmsley , un subalterno suyo Hal Barron -presidente de desarrollo e investigación de GSK desde marzo de 2018 - ha hecho una presentación de la I+D de la empresa:  A new approach to R&D at GSK . En el powerpont en la diapo 4 se mencionan los productos que tienen en las diversas fases hasta llegar al mercado. Para 2018-2020: Shingrix  (vacuna herpes zoster) Trelegy (triple principio para EPOC) Juluca (AIDS) Tafenoquine (MALARIA) Nucala (ASMA) DTG+3TC (AIDS) CAB+RPV (AIDS) Trelegy (asthma)  ‘916 (BCMA) (Mieloma Multiple) fostemsavir (AIDS) Y lo que preven se autorice en 2021-2026: ‘091 (TLR4) Advanced Solid Tumors ‘165 (aGM-CSF) rheumatoid arthritis (RA) ’254 (HIV MI) AIDS ‘404/’836 (HBV) Hepatitis ‘557 (PI3Kδ)   COPD ‘595 (PRMT5 inhibitor) solid tumor and mantl...

La vacuna RTS,S  contra la malaria no está catalogada como Medicamento de Terapia Avanzada pero me parece  más que interesante para traerla aquí ya que tiene aspectos tecnológicos próximos a algunas de las tecnologías utilizadas en la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas Esto no pretende ser una descripción del problema que la malaria significa per sé y por la dimensión del impacto en la salud mundial, - muchos artículos muy buenos hay sobre ello, - sino una aproximación a una de las soluciones que se está ensayando para solucionarla. Para comenzar hay que citar lo complejo del ciclo vital del parásito con dos partes una de reproducción  sexuada en el mosquito y otra asexuada en los mamíferos a los que pica la hembra del Anofeles y a los que transmite los sporozoitos. El objetivo de la vacuna.  Las investigaciones para el desarrollo de una vacuna se centran en tres vías diferentes: vacunas contra el estadio pre-eritrocítico, que prot...

Los últimos días se ha producido noticias que me han parecido importantes sobre los CAR-T autorizados por la FDA, que a continuación relaciono. Sobre KYMRIAH Dice Labiotech.eu:   The First CAR-T Therapy Is Not Living Up to Commercial Expectations In the first quarter of 2018, the treatment brought in $12M (€10M), roughly four times below the sales needed to meet analyst expectations, which are at $159M (€130M) for the year 2018. Dice Novartis (dueño de la criatura): Kymriah® (tisagenlecleucel), first-in-class CAR-T therapy from Novartis, receives second FDA approval to treat appropriate r/r patients with large B-cell lymphoma Sobre YESCARTA : Dice GSK: GSK signs strategic agreement to transfer rare disease gene therapy portfolio to Orchard Therapeutics Con ello, Orchard, incluye en su portfolio a Strimvelis, entre otros productos. A su vez Orchard tiene en elaboración otro anti ADA-SCID.  el OTL-101 Parece que quieren fortalecer a Orchard para hacerlo...

Otro de los productos de terapia génica autorizados por la EMA  es Strimvelis  cuya génesis es inusual y de la que se habla más abajo. El Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR)   de Strimvelis  dice: .. 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA  2.1 Descripción general  Strimvelis es una fracción celular autóloga enriquecida con células CD34+ , que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de adenosin deaminasa (ADA) humana de las células madre/progenitoras hematopoyéticas humanas (CD34+ ) ........ 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas  Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID), para los que no exista un donante de células madre compatible respecto a los antígenos leucocitarios humanos (HLA) 4.2 Posología y forma de administración Strimvelis ...