De genética

He visto en Fiercepharma que dice:  Amid Zolgensma crisis, Novartis gets a gene therapy boost as NICE embraces Luxturna . En la web de NICE: NICE recommends novel gene therapy treatment for rare inherited eye disorder   y dice entre otras cosas: " The list price of voretigene neparvovec is £613,410 per patient. This technology breached the Budget Impact Test, meaning it would have cost the NHS more than £20 million in one of the first three years after being introduced. However, the company has a commercial arrangement with NHS England making the treatment available to the NHS at a discount, the size of which is commercial in confidence." Por lo que no se publicita el precio The draft guidance is now with consultees, including the company, healthcare professionals and patient/carer organisations who have the opportunity to appeal against the draft recommendations. If no appeals are received NICE expects to publish final guidance next month.

En el National Institute for Health and Care Excelence (NICE) inglés, que tiene juridiscción además en Gales, Escocia e Irlanda del Norte, también tienen un procedimiento de evaluación de  medicamentos de tecnologías muy especializadas dirigidos a enfermedades muy raras:  Highly specialised technologies guidance . De momento son ocho los productos evaluados bajo este mecanismo: Title Reference number Published Last updated Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia in children and young people HST8 October 2018 October 2018 Strimvelis for treating adenosine deaminase deficiency–severe combined immunodeficiency HST7 February 2018 February 2018 Asfotase alfa for treating paediatric-onset hypophosphatasia HST6 August 2017 August 2017 Eliglustat for treating type 1 Gaucher disease HST5 June 2017 June 2017 Migalastat for treating Fabry disease HST4 February 2017 February 2...

23/10/18 Dice Fiercepharma  que Gilead ha conseguido que el NICE acepte la financiación de Yescarta para linfoma en adultos, vía el Cancer Drugs Fund, después de ofrecer un descuento confidencial sobre el precio de 300k libras. 1/9/18 Hace muy pocos días, el NATIONAL INSTITUTE FOR HEALTH AND CARE EXCELLENCE (NICE) inglés ha publicado un documento para pública consulta sobre la  efectiviad de Kymriah   YESCARTA en su indicación solicitada: tratamiento de adultos con linfoma difuso de células B grandes o mediástinico primario con fracaso tras al menos dos líneas de tratamientos. Este documento concluye, de modo provisional:   1 Recommendations  1.1 Axicabtagene ciloleucel is not recommended, within its anticipated marketing authorisation, for treating relapsed or refractory diffuse large Bcell lymphoma or primary mediastinal large B-cell lymphoma in adults after 2 or more systemic therapies.  1.2 This recommendation is not intended to affect t...

Vengo hablando, bueno escribiendo, sobre los productos de terapia génica autorizados por la FDA y la EMA. Pero los productos además de los requisitos de seguridad, eficacia y calidad que demuestras a través de los ensayos clínicos de  Fase I,II,III   han de pasar lo que llaman la cuarta barrera: ( 'Fourth hurdle reviews', NICE, and database applications .  "El 'cuarto obstáculo' se describe comúnmente como lo que se debe hacer para obtener acceso al mercado y el reembolso de un producto farmacéutico, de tecnología médica o de biotecnología. Demostrar a las agencias reguladoras solo la seguridad, eficacia y calidad de un producto (los tres primeros obstáculos) ya no es suficiente. Los fabricantes a menudo deben demostrar tanto la eficacia clínica (¿es mejor el nuevo producto que las alternativas disponibles actualmente, incluido el no tratamiento?) Como la rentabilidad (¿el producto tiene una buena relación calidad-precio?) Para asegurar el éxito en el m...