De genética

Un nuevo ATMP - el treceavo autorizado, aunque no todos en vigor - con EPAR  desde ayer día 11 de enero de 2019: LUXTURNA (Voretigén neparvovec). 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 Descripción general Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante. 2.2 Composición cualitativa y cuantitativa Cada ml de concentrado contiene 5 x 10(12) genomas vectoriales (vg). Cada vial unidosis de 2 ml de Luxturna contiene 0,5 ml extraíbles de concentrado que requiere una dilución 1:10 antes de su administración, ver sección 6.6. Tras la dilución, cada dosis de Luxturna contiene 1,5 x 1011 vg en un volumen administrable de 0,3 ...

Aquí el BLA APROVAL de voretigene neparvovec-rzyl (LUXTURNA) de  Spark Therapeutics, Inc. de fecha 19 de diciembre de 2017. Aquí el Package insert   del que extraigo: 1 INDICATIONS AND USAGE  LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) is an adeno-associated virus vector-based gene therapy indicated for the treatment of patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.  Patients must have viable retinal cells as determined by the treating physician(s).  Aquí el  Summary Basis for Regulatory Action  LUXTURNA is a recombinant adeno-associated virus serotype 2 (AAV2) vector expressing the gene for human retinal pigment epithelium 65 kDa 5 protein (hRPE65), for the treatment of patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy. The RPE65 protein is expressed in retinal pigment epithelial (RPE) cells and converts all-transretinyl ester to 11-cis-retinol, which subsequently f...