De genética

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/ Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/ Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA. A...

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus , la gráfica modificada de la financiación . Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños. Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico. Aquí una tabla con los literales de las indicaciones: Producto Patología Glybera Deficiencia de Protein Lipasa Luxturna Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables. Imlygic Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos) Kymriah ...

El 2 de mayo de 2018    publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s. La EMA  los clasifica como:  gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources;  somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases;  tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dán...

Una vez autorizado Zynteglo actualizamos la  tabla publicada en enero de 2019  , dándole formato ordenable desde la cabecera, y también actualizamos y modificamos la gráfica con las "vidas" de los ATMP´s que la EMA autoriza diferenciando por colores los tipos de productos (Azul: terapias génicas; Amarillo: celulas somática y Verde: tejidos modificados)  A .....Producto..... Z Indicación Mecanismo Dosis < Autorización    > A .....Situación..... Z A ....Tipo ATMP..... Z A ....Laboratorio.... Z A ........Virus........ Z Precio Zynteglo pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modifica...

Actualización, 20/1/19 En la gráfica de abajo se presenta la vigencia de las autorizaciones desde Octubre de 2009 que se autorizó el primer ATMP (ChondroCelect). Las que llegan a enero de 2019 siguen en vigor 16/1/19 Presentamos una tabla con los 13 ATMP´s autorizados por la AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO ordenados por su fecha de autorización. De ellos 4 han sido retirados, por lo que son 9 los que se encuentra en vigor su autorizacion de comercialización (MA). Producto   Indicación Mecanismo Dosis Autorización Situación autorización Laboratorio Precio ChondroCelect Pérdida cartílago en rodilla Suspensión de condrocitos autólogos expandidos Cada  vial de producto contiene 4 milliones de células homólogas de cartílago humano  en 0.4 ml  5 de Octubre de 2009 Retirada  en agosto de 2016 TiGenix Glybera Deficiencia Protein Lipasa Alipogén tiparvovec contien...

Vengo hablando, bueno escribiendo, sobre los productos de terapia génica autorizados por la FDA y la EMA. Pero los productos además de los requisitos de seguridad, eficacia y calidad que demuestras a través de los ensayos clínicos de  Fase I,II,III   han de pasar lo que llaman la cuarta barrera: ( 'Fourth hurdle reviews', NICE, and database applications .  "El 'cuarto obstáculo' se describe comúnmente como lo que se debe hacer para obtener acceso al mercado y el reembolso de un producto farmacéutico, de tecnología médica o de biotecnología. Demostrar a las agencias reguladoras solo la seguridad, eficacia y calidad de un producto (los tres primeros obstáculos) ya no es suficiente. Los fabricantes a menudo deben demostrar tanto la eficacia clínica (¿es mejor el nuevo producto que las alternativas disponibles actualmente, incluido el no tratamiento?) Como la rentabilidad (¿el producto tiene una buena relación calidad-precio?) Para asegurar el éxito en el m...

20/1/19 Tras la autorización de LUXTURNA he publicado una tabla con la actualización de datos de los 13 ATMP´s autorizados hasta la fecha ,  de los que 4 ya no son autorizados. 7/7/18  Como decía el pasado día 29 de junio de 2018, se  ha producido Informe favorable de EMA a Kymriah y Yescarta a través de PRIME  por lo que la EMA  tiene en la actualidad seis autorizados y dos pendientes de decisión de la Comisión Europea. 15/4/18 Veo en  Labiotech.eu  una noticia que habla de los 10 autorizados por la EMA " Why Are There Only 10 Cell and Gene Therapies in Europe? " y tras revisar el correo que arriba menciono de la EMA veo que me hablaban de dos retirados:  Provenge (withdrawn), ChondroCelect (withdrawn), y un suspendido: MACI. Por lo que coincide con los 10 dichos por Labiotech. 28/2/18 A lo largo de los años se ha invertido muy importantes cantidades de dinero en buscar soluciones desde el ámbito de la biotecnología a m...