De genética

El día 05/07/2018 la EMA  publicó la EPAR de Tegsedi (Inotersén), que como decíamos podía parecer un ATMP, aunque no se ajusta la definición de terapias génica de la EMA, dado que su mecanismo de acción no regula, repara, sustituye, añade o elimina una secuencia génica . Las indicaciones son las mismas que las mencionadas para Onpattro: 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas  Tegsedi está indicado para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR). Su mecanismo de  acción: 5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS 5.1. Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: no se ha asignado aún, código ATC: no se ha asignado aún Mecanismo de acción Inotersén es un oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) 2′-O-2-metoxietil (2′- MOE) fosforotioato inhibidor de la producción de transtiretina (TTR) humana. La unión selectiva del inotersén al ARN mensajero (ARNm) ...

Primero hablaremos de Onpattro y en otra entra hablaremos de Tegsedi. Onpattro (Patisiran) es un medicamento autorizado por la EMA el 27 de agosto de 2018. En su EPAR puede leerse como indicaciones: 4.1 Indicaciones terapéuticas Onpattro está indicado para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2.  y  como mecanismo de acción: 5.1 Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: no se ha asignado aún, código ATC: no se ha asignado aún. Mecanismo de acción: Onpattro contiene patisirán, un ácido ribonucleico pequeño de interferencia (siRNA) bicatenario que aborda específicamente una secuencia conservada genéticamente en la región 3' no traducida del ARNm de todas las TTR mutantes y naturales. El patisirán está formulado en nanopartículas lipídicas para administrar el siRNA a los hepatocitos, la principal fuente de proteína TTR en la circulación. A través de un proceso natu...