De genética

Una vez autorizado Zynteglo actualizamos la  tabla publicada en enero de 2019  , dándole formato ordenable desde la cabecera, y también actualizamos y modificamos la gráfica con las "vidas" de los ATMP´s que la EMA autoriza diferenciando por colores los tipos de productos (Azul: terapias génicas; Amarillo: celulas somática y Verde: tejidos modificados)  A .....Producto..... Z Indicación Mecanismo Dosis < Autorización    > A .....Situación..... Z A ....Tipo ATMP..... Z A ....Laboratorio.... Z A ........Virus........ Z Precio Zynteglo pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modifica...

Un nuevo ATMP - el treceavo autorizado, aunque no todos en vigor - con EPAR  desde ayer día 11 de enero de 2019: LUXTURNA (Voretigén neparvovec). 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 Descripción general Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante. 2.2 Composición cualitativa y cuantitativa Cada ml de concentrado contiene 5 x 10(12) genomas vectoriales (vg). Cada vial unidosis de 2 ml de Luxturna contiene 0,5 ml extraíbles de concentrado que requiere una dilución 1:10 antes de su administración, ver sección 6.6. Tras la dilución, cada dosis de Luxturna contiene 1,5 x 1011 vg en un volumen administrable de 0,3 ...

En la web de la EMA ya se puede consultar los EPAR de los dos ECAR-T ( Kymriah y Yescarta ) que recibieron el informe favorable del CHMT  el pasado día 29 de Junio  y tienen ambos como fecha de Marketing Authorization el 23 de agosto de 2018. Siendo similares los dos medicamentos  me llama la atención los diferentes descripciones del producto que hace una (Novartis) 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA  2.1 Descripción general Kymriah es un tratamiento inmunocelular que contiene tisagenlecleucel, que consiste en células T autólogas modificadas genéticamente ex vivo utlizando un vector lentiviral que codifica un receptor de antígeno quimérico anti-CD19 (CAR, por sus siglas en inglés).  2.2 Composición cualitativa y cuantitativa Cada bolsa de perfusión de etilenvinilacetato (EVA) de Kymriah contiene células de tisagenlecleucel en dispersión en un lote dependiente de la concentración de las células T autólogas genéticamente modificadas que expresan u...