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Mostrando entradas de mayo, 2018

Medicamentos de terapias avanzadas vistos desde la normativa

En la Parte IV del Anexo I del Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre, por el que se regula el procedimiento de autorización, registro y condiciones de dispensación de los medicamentos de uso humano fabricados industrialmente se define qué es:
2.1. Medicamento de terapia génica.-
Un medicamento de terapia génica es un medicamento biológico con las características siguientes:
* a) incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica;
* b) su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia.
Los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas.


y qué es:

2.2. Medicamento de terapia celular somática.-
Un medicamento de terapia …

De las CAR-T en la EU

Aunque la EMA aún no ha autorizado ningún tratamiento a base de CAR-T, como si ha hecho la FDA con Kymriah de Novartis  y Yescarta de Kite Pharma (Gilead) , de dos proyectos de consorcio para la investigación y fabricación a mayor escala de CAR-T en la UE he encontrado referencias: EURE-CART y CARAT.

Molmed lidera el proyecto EURE-CART en el que participan 9 instituciones/empresas de 4 paises: 
MolMed S.p.A. (Italy), Ospedale San Raffaele (Italy), Universitätsklinikum Würzburg - (Germany), Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Italy), Fundacio Privada Institut de Recerca de L' Hospital de la Santa Creu i Sant Pau (Spain), Fakultni Nemocnice S Poliklinikou Ostrava Foundation (Czech Republic), Istituto Superiore di Sanità (Italy), Acromion GMBH (Germany), ARTTIC SAS (France).

EURE-CART project’s main object is to conduct a multicentre, first-in-man Phase I/IIa clinical trial to demonstrate the safety and the efficacy of CD44v6 CAR-T cell immunotherapy in acute myeloid leukaemia and mul…

Zalmoxis, otro italiano autorizado por la EMA

De la EPAR

4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas Zalmoxis está indicado como tratamiento adyuvante en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) haploidénticas de pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo (ver sección 5.1).

5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS
 5.1 Propiedades farmacodinámicas
 Grupo farmacoterapéutico: Otros agentes antineoplásicos, código ATC: No se ha asignado aún

Mecanismo de acción
El mecanismo primario de acción de Zalmoxis se basa en su capacidad para injertarse y estimular la reconstitución inmunitaria. Zalmoxis está constituido por los linfocitos T del donante modificados genéticamente para expresar HSV-TK Mut2, como un gen suicida. Esto permite la eliminación selectiva de las células en división tras la administración del profármaco GCV, que se fosforila enzimáticamente por la HSV-TK al análogo de trifosfato activo. De forma competitiva, el GCV trifosfatado inhibe la incorporación del trifosfato de desoxiguanosina (dGTP) e…

Actualidad sobre los CAR-T autorizados por la FDA

Los últimos días se ha producido noticias que me han parecido importantes sobre los CAR-T autorizados por la FDA, que a continuación relaciono.

Sobre KYMRIAH
Dice Labiotech.eu:The First CAR-T Therapy Is Not Living Up to Commercial Expectations

In the first quarter of 2018, the treatment brought in $12M (€10M), roughly four times below the sales needed to meet analyst expectations, which are at $159M (€130M) for the year 2018.
Dice Novartis (dueño de la criatura):Kymriah® (tisagenlecleucel), first-in-class CAR-T therapy from Novartis, receives second FDA approval to treat appropriate r/r patients with large B-cell lymphoma

Sobre YESCARTA:
Dice GSK:GSK signs strategic agreement to transfer rare disease gene therapy portfolio to Orchard Therapeutics
Con ello, Orchard, incluye en su portfolio a Strimvelis, entre otros productos. A su vez Orchard tiene en elaboración otro anti ADA-SCID. el OTL-101
Parece que quieren fortalecer a Orchard para hacerlo uno de los grandes contra las enfermedades …

Visita a un laboratorio de la Facultad de Ciencias de la salud de la UJI.

El pasado día 3 de mayo de 2018, la Dra Sánchez Pérez, responsable del grupo de Neurobiotecnología, y el biotecnólogo y doctorando,  Alberto Ribes Navarro, han tenido la amabilidad de enseñarme sus cultivos de particulas viricas derivadas de virus adenoasociados (AAV) en células HEK293.
Contacté con noviembre de 2017 con la Dra Sánchez en relación con la publicación de un crowdfunding en Precipita para ayudar al proyecto "Biotecnología para combatir el Alzheimer" de investigación en la ruta metabólica de la Insulina cerebral (IGF1 ) como diana terapéutica para combatir el Alzheimer

En la visita me comentaron, que en la obtención de los AAV la primera parte sería la construción de un plásmido clonando genes que obtienen mediante PCR de tejido neuronal detrás de un promotor. Con dicho plásmido transfectan las llamadas células empaquetadoras (antes mencionadas, las HEK) para obtener un concentrado de partículas víricas AAV, las cuales se inyectarán en modelos animales de neu…

Los virus, protagonistas en algunas soluciones

En los seis tratamientos autorizados, bien por la FDA, bien por la EMA, o por ambas, que abajo se menciona intervienen los virus, bien como propia solución, bien como vector para modificar células que van a ser el tratamiento.
Autorizados por EMA y FDA con intervención de virus (rojo= virus es el tratamiento)MedicamentovirusIMLYGIC (talimogene laherparepvec) IMLYGIC was derived from a novel primary HSV-1 isolate (JS1, ECACC Accession Number 01010209) that demonstrates enhanced oncolytic activity towards tumor cells, as compared to the commonly used laboratory strains (e.g., 17syn+). To produce IMLYGIC, the JS1 strain was genetically modified by deleting the virulence genes that code for ICP34.5 (also called the neurovirulence gene) and ICP47 (an immune escape gene). Wild type HSV-1 contains two copies of the gene for ICP34.5, and both copies were functionally deleted in IMLYGIC by inserting two copies of human GM-CSF gene sequences. Each copy of hGMCSF is constitutively expressed unde…