Primero hablaremos de Onpattro y en otra entra hablaremos de Tegsedi. Onpattro (Patisiran) es un medicamento autorizado por la EMA el 27 de agosto de 2018. En su EPAR puede leerse como indicaciones: 4.1 Indicaciones terapéuticas Onpattro está indicado para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2. y como mecanismo de acción: 5.1 Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: no se ha asignado aún, código ATC: no se ha asignado aún. Mecanismo de acción: Onpattro contiene patisirán, un ácido ribonucleico pequeño de interferencia (siRNA) bicatenario que aborda específicamente una secuencia conservada genéticamente en la región 3' no traducida del ARNm de todas las TTR mutantes y naturales. El patisirán está formulado en nanopartículas lipídicas para administrar el siRNA a los hepatocitos, la principal fuente de proteína TTR en la circulación. A través de un proceso natu...
Blog de Medicamentos de terapias avanzadas (MTA): de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.