De uno de los CT con edición génica que comenté en la entrada del día 27 de enero de 2020 "Los PD-1 y CCR-5 los objetivos más deseados en los CT de edición génica" , el ClinicalTrials.gov NCT03399448, se ha presentado resultados de fase 1. En el artículo: CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer de Stadtmauer et al, y entre ellos Carl H June, se describe el procedimiento de elaboración de NY-ESO-1 transduced CRISPR 3X edited cells (NYCE) y los resultados desde el punto de vista, sobre todo, de la seguridad. El producto consiste en linfocitos T del paciente, modificados mediante CRISPR y tres gRNA para eliminar tres genes codificadores de los receptores TRAC, TRBC Y PD1. Además, mediante vector viral modifican el gen NY-ESO-1 Copio del artículo: Experimental design Guide RNAs (gRNA) The genomic gRNA target sequences with PAM in bold were: TRAC1 and TRAC2: 5’-TGTGCTAGACATGAGGTCTATGG-3’, TRBC: 5’-GGAGAATGACGAGTGGACCCAGG-3’, and PDCD1: 5’-GGCGCCCTGG...
Blog de Medicamentos de terapias avanzadas (MTA): de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.