De genética

Médico ha concedido sus premios a las Mejores Ideas 2019 , y como no podía ser de otra manera, varios de los premios recaen en medicamentos o iniciativas de las que nos hemos ocupado en este blog. En concreto son dos medicamentos - Yescarta y Alofisel - y el MAPA DE COMUNIDADES de MEDICINA PERSONALIZADA DE PRECISIÓN del Instituto Roche. Yescarta son las CART   de Gilead/Kite que las autorizo la EMA   el mismo día que las CART   de Novartis (Kymriah). Estructuralmente son similares aunque diferentes, sus respectivas composiciones son: Kymriah :  El CAR-T tiene una cadena específica para el CD19, seguida de un codo y transmembrana CD8 que se fusiona con  4-1BB (CD137) y CD3 Yescarta : que comprende un fragmento variable de cadena única (scFv) anti-CD19 murino unido a los dominios coestimuladores CD28 y CD3-zeta. Y sus indicaciones son: Las de Kymriah: Pacientes pediátricos y adultos menores de 25 años con Leucemia Linfoblastica Aguda refra...

Se han hecho públicos en la web del MSCBS los  ACUERDOS DE LA REUNIÓN DE LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS.SESIÓN 193 DE 12 DE JULIO DE 2019 . En sus páginas 6 y 7 se publicita lo referente a Alofisel LABORATORIO MEDICAMENTO FORMATO CN Precio € Criterios para la financiación Takeda Pharma A/S Alofisel 5 millones de células/ml suspensión inyectable 4 viales de 6 ml 722305 60.000 c) o ALOFISEL  Principio activo: Darvadstrocel, células madre expandidas alogénicas humanas adultas de origen mesenquimal extraídas de tejido adiposo. Indicación terapéutica : Alofisel está indicado para el tratamiento de las fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn luminal inactiva o leve, cuando las fístulas han presentado una respuesta inadecuada a, como mínimo, un tratamiento convencional o biológico. Alofisel se debe utilizar tras el acondicionamiento de la fístul...

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/ Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/ Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA. A...

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus , la gráfica modificada de la financiación . Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños. Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico. Aquí una tabla con los literales de las indicaciones: Producto Patología Glybera Deficiencia de Protein Lipasa Luxturna Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables. Imlygic Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos) Kymriah ...

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación. Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa: Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019.  Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios

El 2 de mayo de 2018    publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s. La EMA  los clasifica como:  gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources;  somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases;  tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dán...

Una vez autorizado Zynteglo actualizamos la  tabla publicada en enero de 2019  , dándole formato ordenable desde la cabecera, y también actualizamos y modificamos la gráfica con las "vidas" de los ATMP´s que la EMA autoriza diferenciando por colores los tipos de productos (Azul: terapias génicas; Amarillo: celulas somática y Verde: tejidos modificados)  A .....Producto..... Z Indicación Mecanismo Dosis < Autorización    > A .....Situación..... Z A ....Tipo ATMP..... Z A ....Laboratorio.... Z A ........Virus........ Z Precio Zynteglo pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modifica...

Actualización, 20/1/19 En la gráfica de abajo se presenta la vigencia de las autorizaciones desde Octubre de 2009 que se autorizó el primer ATMP (ChondroCelect). Las que llegan a enero de 2019 siguen en vigor 16/1/19 Presentamos una tabla con los 13 ATMP´s autorizados por la AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO ordenados por su fecha de autorización. De ellos 4 han sido retirados, por lo que son 9 los que se encuentra en vigor su autorizacion de comercialización (MA). Producto   Indicación Mecanismo Dosis Autorización Situación autorización Laboratorio Precio ChondroCelect Pérdida cartílago en rodilla Suspensión de condrocitos autólogos expandidos Cada  vial de producto contiene 4 milliones de células homólogas de cartílago humano  en 0.4 ml  5 de Octubre de 2009 Retirada  en agosto de 2016 TiGenix Glybera Deficiencia Protein Lipasa Alipogén tiparvovec contien...

El pasado día 4 de abril ha publicado la EMA la EPAR del darvadstrocel, con nombre comercial de Alofisel. Desde hacía unos días tanto en la página de Tigenix como en la prensa especializada (Labiotech.eu) se hablaba de dicha autorización e incluso remití un correo a la empresa pidiendo me indicaran el enlace de la EMA en el que se confirmara  lo dicho. Y aquí están los enlaces. Aquí el resumen  de la EPAR para el público y aquí la EPAR de la que extraigo parte del apartado 5 5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS  5.1 Propiedades farmacodinámicas  Grupo farmacoterapéutico: {no se ha asignado aún}, código ATC: {no se ha asignado aún}.  Mecanismo de acción  Darvadstrocel contiene células madre adiposas expandidas (eASC) que presentan efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios en los focos de inflamación. Las fístulas anales se suelen presentar en forma de fisuras que penetran en la luz intestinal y la superficie de la piel perianal, y se caracter...

20/1/19 Tras la autorización de LUXTURNA he publicado una tabla con la actualización de datos de los 13 ATMP´s autorizados hasta la fecha ,  de los que 4 ya no son autorizados. 7/7/18  Como decía el pasado día 29 de junio de 2018, se  ha producido Informe favorable de EMA a Kymriah y Yescarta a través de PRIME  por lo que la EMA  tiene en la actualidad seis autorizados y dos pendientes de decisión de la Comisión Europea. 15/4/18 Veo en  Labiotech.eu  una noticia que habla de los 10 autorizados por la EMA " Why Are There Only 10 Cell and Gene Therapies in Europe? " y tras revisar el correo que arriba menciono de la EMA veo que me hablaban de dos retirados:  Provenge (withdrawn), ChondroCelect (withdrawn), y un suspendido: MACI. Por lo que coincide con los 10 dichos por Labiotech. 28/2/18 A lo largo de los años se ha invertido muy importantes cantidades de dinero en buscar soluciones desde el ámbito de la biotecnología a m...