El día 05/07/2018 la EMA publicó la EPAR de Tegsedi (Inotersén), que como decíamos podía parecer un ATMP, aunque no se ajusta la definición de terapias génica de la EMA, dado que su mecanismo de acción no regula, repara, sustituye, añade o elimina una secuencia génica . Las indicaciones son las mismas que las mencionadas para Onpattro: 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas Tegsedi está indicado para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR). Su mecanismo de acción: 5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS 5.1. Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: no se ha asignado aún, código ATC: no se ha asignado aún Mecanismo de acción Inotersén es un oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) 2′-O-2-metoxietil (2′- MOE) fosforotioato inhibidor de la producción de transtiretina (TTR) humana. La unión selectiva del inotersén al ARN mensajero (ARNm) ...
Blog de Medicamentos de terapias avanzadas (MTA): de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.