Otro de los productos de terapia génica autorizados por la EMA es Strimvelis cuya génesis es inusual y de la que se habla más abajo. El Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Strimvelis dice: .. 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 Descripción general Strimvelis es una fracción celular autóloga enriquecida con células CD34+ , que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de adenosin deaminasa (ADA) humana de las células madre/progenitoras hematopoyéticas humanas (CD34+ ) ........ 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID), para los que no exista un donante de células madre compatible respecto a los antígenos leucocitarios humanos (HLA) 4.2 Posología y forma de administración Strimvelis ...
Blog de Medicamentos de terapias avanzadas (MTA): de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.