De genética

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación. Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa: Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019.  Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios

14/6/19 Dice Reuters que dice bluebird bio que Zynteglo tendrá un precio de 1.575M de € en Europa, a razón de 315.000€ iniciales y otros cuatro pagos anuales de la misma cantidad si se responde al tratamiento. Dicen estar negociando el acceso al producto por las pacientes con las autoridades sanitarias de Alemania, Italia, Francia y Gran Bretaña. 6/6/19 Comentábamos hace unos días sobre Zynteglo y su próxima Marketing Autorización. La EMA, el pasado día 3 de junio de 2019, emitió la correspondiente EPAR de la que extraemos lo siguiente:   2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1. Descripción general  Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas (CPH) transducidas con el vector lentiviral (LVV, por sus siglas en inglés) que codifica el gen de β A -T87Q -globina ... 4. DATOS CLÍNICOS  4.1. Indicaciones terapéuticas Zynteglo está indicado para el tratamiento de paciente...

Hemos visto en la web de la EMA que su CHMP ( human medicines committee) ha recomendado en su reunión del 28 de marzo de 2019 que se conceda la autorización de comercialización a Zynteglo, células CD34+ autólogas que codifican el gen βA-T87Q, contra la beta-talasemia. Está dirigido a pacientes de 12 años y mayores que necesitan frecuentes transfusiones y no tienen donante adecuado de células madres. bluebird bio es el laboratorio que ha obtenido el informe favorable de lo que anteriormente se llamaba Lentiglobin. Se espera la autorización de comercialización para el segundo trimestre de 2019. CT En medcitynews vemos sobre los CT  The application for EMA approval of LentiGlobin is based on data from two Phase I/II studies, Northstar and HGB-205, the Phase III Northstar-2 study and the long-term follow-up study LTF-303. The most recent data presentation on the gene therapy was for Northstar, at the American Society of Hematology meeting in December. It showed that of 10 TD...