14/6/19
Dice Reuters que dice bluebird bio que Zynteglo tendrá un precio de 1.575M de € en Europa, a razón de 315.000€ iniciales y otros cuatro pagos anuales de la misma cantidad si se responde al tratamiento. Dicen estar negociando el acceso al producto por las pacientes con las autoridades sanitarias de Alemania, Italia, Francia y Gran Bretaña.
6/6/19
Comentábamos hace unos días sobre Zynteglo y su próxima Marketing Autorización.
La EMA, el pasado día 3 de junio de 2019, emitió la correspondiente EPAR de la que extraemos lo siguiente:
2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1. Descripción general
Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas (CPH) transducidas con el vector lentiviral (LVV, por sus siglas en inglés) que codifica el gen de β A -T87Q -globina
...
4. DATOS CLÍNICOS
4.1. Indicaciones terapéuticas
Zynteglo está indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β 0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPH-antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) compatible emparentado (ver las secciones 4.4 y 5.1)
...
5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS
5.1. Propiedades farmacodinámicas
Grupo farmacoterapéutico: Otros agentes hematológicos, código ATC: no se ha asignado aún
Mecanismo de acción
Zynteglo añade copias funcionales de un gen modificado de la β-globina en las CPH de los pacientes a través de la transducción de células CD34+ autólogas con BB305 LVV, abordando así la causa genética subyacente de la enfermedad. Después de la perfusión de Zynteglo, las CPH CD34 + transducidas se implantan en la médula ósea y se diferencian para producir ERI que contienen βA - T87Q – globina biológicamente activa (una proteína β-globina modificada) que se combinarán con la α-globina para producir Hb funcional con β A - T87Q –globina (Hb A T87Q ). La β A - T87Q – globina se puede cuantificar con respecto a otras especies de globinas en sangre periférica con cromatografía líquida de alto rendimiento. La expresión de la β A - T87Q – globina está diseñada para corregir el desequilibrio β/α – globina en las células eritroides de pacientes con TDT y tiene el potencial de aumentar la Hb total hasta niveles normales y eliminar la dependencia de transfusiones crónicas de ERI.Tras el éxito del injerto y de lograr la independencia de transfusión, se prevé que los efectos del producto sean de por vida.
Efectos farmacodinámicos
Todos los pacientes con TDT con un genotipo no-β 0 /β0 que recibieron Zynteglo con al menos 3 meses de seguimiento produjeron HbAT87Q (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 14, HGB-207; N = 1, HGB-212). En los pacientes con al menos 6 meses de seguimiento, en general la HbAT87Q aumentó de forma constante después de la perfusión de Zynteglo y de manera aproximada, se estabilizó, en el mes 6 a 9 después de la perfusión. Los pacientes presentaron una mediana (mín, máx) de HbAT87Q a los 6 meses de 4,90 (1,0, 9,6) g/dl en los estudios en fase I/II (N = 14, HGB-204 y HGB-205) y 9,49 (3,4, 10,6) g/dl en el estudio en fase III en curso (N = 11, HGB-207). Por lo general, la HbAT87Q se mantuvo estable hasta el mes 24 con una mediana (mín, máx) de 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N = 14, HGB-204 y HGB-205) y a lo largo del seguimiento a largo plazo en LTF-303, demostrando una integración estable del gen de la β A-T87Q-globina en las CPH a largo plazo y una expresión estable del gen de la β A-T87Q-globina en las células de linaje eritroide.
...
Respecto de los ensayos clínicos copiamos la Tabla 5 con los resultados para los estudios HGB-205, HGB-204 y HGB-207
7. TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7
WTC Utrecht
3521AZ Utrecht
Países Bajos
Dice Reuters que dice bluebird bio que Zynteglo tendrá un precio de 1.575M de € en Europa, a razón de 315.000€ iniciales y otros cuatro pagos anuales de la misma cantidad si se responde al tratamiento. Dicen estar negociando el acceso al producto por las pacientes con las autoridades sanitarias de Alemania, Italia, Francia y Gran Bretaña.
6/6/19
Comentábamos hace unos días sobre Zynteglo y su próxima Marketing Autorización.
La EMA, el pasado día 3 de junio de 2019, emitió la correspondiente EPAR de la que extraemos lo siguiente:
2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1. Descripción general
Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas (CPH) transducidas con el vector lentiviral (LVV, por sus siglas en inglés) que codifica el gen de β A -T87Q -globina
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4. DATOS CLÍNICOS
4.1. Indicaciones terapéuticas
Zynteglo está indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β 0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPH-antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) compatible emparentado (ver las secciones 4.4 y 5.1)
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5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS
5.1. Propiedades farmacodinámicas
Grupo farmacoterapéutico: Otros agentes hematológicos, código ATC: no se ha asignado aún
Mecanismo de acción
Zynteglo añade copias funcionales de un gen modificado de la β-globina en las CPH de los pacientes a través de la transducción de células CD34+ autólogas con BB305 LVV, abordando así la causa genética subyacente de la enfermedad. Después de la perfusión de Zynteglo, las CPH CD34 + transducidas se implantan en la médula ósea y se diferencian para producir ERI que contienen βA - T87Q – globina biológicamente activa (una proteína β-globina modificada) que se combinarán con la α-globina para producir Hb funcional con β A - T87Q –globina (Hb A T87Q ). La β A - T87Q – globina se puede cuantificar con respecto a otras especies de globinas en sangre periférica con cromatografía líquida de alto rendimiento. La expresión de la β A - T87Q – globina está diseñada para corregir el desequilibrio β/α – globina en las células eritroides de pacientes con TDT y tiene el potencial de aumentar la Hb total hasta niveles normales y eliminar la dependencia de transfusiones crónicas de ERI.Tras el éxito del injerto y de lograr la independencia de transfusión, se prevé que los efectos del producto sean de por vida.
Efectos farmacodinámicos
Todos los pacientes con TDT con un genotipo no-β 0 /β0 que recibieron Zynteglo con al menos 3 meses de seguimiento produjeron HbAT87Q (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 14, HGB-207; N = 1, HGB-212). En los pacientes con al menos 6 meses de seguimiento, en general la HbAT87Q aumentó de forma constante después de la perfusión de Zynteglo y de manera aproximada, se estabilizó, en el mes 6 a 9 después de la perfusión. Los pacientes presentaron una mediana (mín, máx) de HbAT87Q a los 6 meses de 4,90 (1,0, 9,6) g/dl en los estudios en fase I/II (N = 14, HGB-204 y HGB-205) y 9,49 (3,4, 10,6) g/dl en el estudio en fase III en curso (N = 11, HGB-207). Por lo general, la HbAT87Q se mantuvo estable hasta el mes 24 con una mediana (mín, máx) de 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N = 14, HGB-204 y HGB-205) y a lo largo del seguimiento a largo plazo en LTF-303, demostrando una integración estable del gen de la β A-T87Q-globina en las CPH a largo plazo y una expresión estable del gen de la β A-T87Q-globina en las células de linaje eritroide.
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Respecto de los ensayos clínicos copiamos la Tabla 5 con los resultados para los estudios HGB-205, HGB-204 y HGB-207
7. TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7
WTC Utrecht
3521AZ Utrecht
Países Bajos
desde luego, barato, no es.... pero parece que funciona... :)
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