De genética

Estamos a la espera de que la FDA  se pronuncie sobre Zolgensma. Abajo ponemos una traducción del resumen del informe final de ICER sobre la compartiva de Espinraza y Zolgensma BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités inde...

El 30 de mayo de 2017 la EMA concedió la primera autorización  a Spinraza (Nusinersen sodium), de su EPAR extraigo: 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas Spinraza está indicado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q ... 5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS 5.1 Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: Otros fármacos para alteraciones del sistema músculo-esquelético, código ATC: M09AX07. Mecanismo de acción Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) que aumenta la proporción de inclusión del exón 7 en los transcritos del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) al unirse a un sitio ISS-N1 (silenciador del proceso de corte y empalme intrónico) localizado en el intrón 7 del precursor del ácido ribonucleico mensajero (pre-ARNm) del SMN2. Al unirse, el OAS desplaza los factores de corte y empalme, que normalmente suprimen el corte y empalme. El desplazamiento de estos factores produce la re...