De genética

27/10/19 Otra noticia no buena para Molmed. El Informe de Posicionamiento Terapéutico de Células T alogénicas modificadas genéticamente(Zalmoxis® ) como tratamiento adyuvante en el trasplante de células madre hematopoyéticashaploidénticas de pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo  de la AEMPS  de 25 de Octubre de 2019, termina:   "Zalmoxis® muestra unos resultados de eficacia favorables aunque preliminares y frente a controles históricos, con unos eventos adversos que parecen predecibles y manejable en el contexto en el cual se utiliza este medicamento, aunque con una escasa muestra y limitaciones metodológicas. Por ello, el impacto real del fármaco en la práctica clínica y su posicionamiento en terapéutica, no podrán ser valorados de forma fiable hasta que se obtengan los resultados del ECA fase III TK008." No ha hecho falta terminar el ECA ya que el propio laboratorio lo ha retirado. 12/10/19 Tras entrar una vez más, a la web de Molm...

Preguntas que el 2019, creo, despejará: ¿En qué hospitales españoles se administrará las CAR-T? ¿En qué hospitales españoles  se elaborarán las CAR-T académicas?  ¿Qué progresos habrá en las CAR-T  para tumores sólidos?  ¿Qué progresos habrá en las UCART?  ¿Conseguirá Molmed ventas de Zalmoxis? ¿Obtendrá Luxturna la MA y se publicará la EPAR que estamos esperando desde finales de septiembre?   El día 11 de Enero de 2019 Luxturna obtiene su MA y se publica la EPAR No es de ATMP´s pero es importante: ¿Tendremos otra noticia fea como la del nacimiento en China de dos niñas con su ADN manipulado sin garantías? Feliz 2019 a los lectores de Degenetica Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios.  

19/11/18 Actualización de datos a Q3 de 2018. Ver gráfica. 5/8/18 MolMed ha presentado los resultados del primer semestre de 2018   y en dicho informe se puede leer en la página 33: Contrariamente alle previsioni, le vendite non sono ancora iniziate né in Italia né in Germania a causa delle difficoltà riscontrate nelle fasi iniziali della commercializzazione del prodotto. Tale situazione è al momento oggetto di un attento esame da parte di MolMed al fine di valutare le opportune azioni da intraprendere, anche in relazione a talune divergenze sorte in merito all’adempimento del contratto di commercializzazione stipulato con Dompé, i cui esiti ad oggi non sono prevedibili.  En la página 20:  ricavi dal prodotto Zalmoxis ® pari a Euro 2.224 migliaia, derivanti dall’accordo di licenza e distribuzione di Zalmoxis® siglato in data 26 luglio 2017 con Dompé e alla vendita del prodotto in regime di fondo  Aifa El informe presenta una descripción amp...

Una vez en el mercado KYMRIAH  y YESCARTA, autorizados por la FDA en agosto y octubre de 2017 respectivamente y por la EMA  en Junio de 2018,  a falta del informe favorable de la CE, el paso conceptualmente siguiente es la generalización del procedimiento en un doble sentido: linfocitos allogénicos que sirvan para tratar más tipos de tumores que los hematológicos (LLA y linfomas de celulas B grandes). En este proceso además de los aspectos científicos están los empresariales dado el enorme potencial económico que tendrá esta técnica cuando se mejore y autorice su puesta en el mercado. Ejemplos científico empresariales como  Ari Belldegrun (urólogo, oncólogo, empresario de múltiples iniciativas:  venta de Kite Pharma y puesta en marcha de Allogene Therapeutics, de momento) me parecen fomidables. En abril de 2018 se ha formalizado la constitución de Allogene Therapeutics con un acuerdo con Pfizer, como en diversos documentos manifiesta Allogene en su we...

Un tanto fascinado por lo que intuyo está llamado a ser Molmed SpA, uno de los grandes en terapia génica en EU, he rebuscado en los documentos que la sociedad va publicando sobre ellos mismos y no me he resistido a "robar" unas capturas de pantalla de un reciente documento de marzo de 2018: MolMed S.p.A. Company Overview Recomiendo el repaso del documento completo.

 De la EPAR 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 Indicaciones terapéuticas Zalmoxis está indicado como tratamiento adyuvante en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) haploidénticas de pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo (ver sección 5.1). 5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS  5.1 Propiedades farmacodinámicas  Grupo farmacoterapéutico: Otros agentes antineoplásicos, código ATC: No se ha asignado aún Mecanismo de acción El mecanismo primario de acción de Zalmoxis se basa en su capacidad para injertarse y estimular la reconstitución inmunitaria. Zalmoxis está constituido por los linfocitos T del donante modificados genéticamente para expresar HSV-TK Mut2, como un gen suicida. Esto permite la eliminación selectiva de las células en división tras la administración del profármaco GCV, que se fosforila enzimáticamente por la HSV-TK al análogo de trifosfato activo. De forma competitiva, el GCV trifosfatado inhibe la incorporación del trifo...