De genética

31/5/20 Zolgensma ya tiene EPAR con condiciones desde el día 27 de mayo de 2020   4/4/20 En su reunión del 26 Marzo de 2020, el  Comité de  Productos Medicinales para uso Humano  (CHMP) adoptó una opinión positiva, recomendando la emisión de la autorización de comercialización de Zolgensma, que va dirigido al tratamiento de niños y jóvenes con Atrofia Muscular Espinal (SMA  en inglés) del que nos hemos ocupado en varias ocasiones en este blog: Zolgensma, de Novartis, posible para mayo en la FDA Informe final de ICER sobre Zolgensma Aprobado Zolgensma por la FDA. Su precio USD 2.1M  T   Cigna asume el pago de Luxturna y Zolgensma Resultados económicos de las CART hasta Q3 del 2019, y sobre Zolgensma y sus circunstancias. Las indicaciones serán:  Zolgensma is indicated for the treatment of:  - patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or -...

Actualizamos los datos de resultados económicos de Novartis y Kite/Gilead para sus respectivos CART: KYMRIAH  y YESCARTA obtenidos de las páginas web de las empresas. Datos de ingresos generados por los CART autorizados  (millones de dólares) 2018 2019 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Kymriah 12 16 20 28 45 58 79 Yescarta 40 68 75 81 96 120 118 Yescarta sigue superando a Kymriah, pero ha disminuido respecto del anterior trimestre. Sobre la actividad de aplicación de CART´s en España, en una entrevista a Ramón García Sanz, nuevo Presidente de la SEHH: "Obviamente, los ocho centros que hay ahora mismo para todo el país se está viendo que son insuficientes. En este momento ya hay varios centros que están haciendo un CART por semana, lo que puede empezar a exceder de la capacidad de los distintos centros. Esto hace que sean muy probable que necesitemos más en el futuro." Con respecto a Zolgensma de Novartis, que no está aún autorizada por la EMA y se prevé su autorización...

Leo en Fiercepharma que Cigna dice se va a hacer cargo de los costes de administrar Luxturna y Zolgensma a sus clientes que lo necesiten. A su vez Cigna confirma la información: Our intention is to include Luxturna™ (voretigene neparvovec-rzyl), the first FDA-approved prescription gene therapy for people with inherited retinal disease, and Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a gene therapy for children under 2 years old with spinal muscular atrophy, in the Embarc Benefit Protection solution. Additional therapies may be added in the future. Cigna dice en su web que es " a global health service company with 95 million customers around the world and more than 40,000 employees worldwide" . Respecto a sus números dice en su web: Total revenues for 2018 were $49 billion. Adjusted revenues1 were $48 billion, an increase of 15% over 2017, driven by continued growth in Cigna's targeted customer segments.  Shareholders’ net income for 2018 was $2.6 bil...

El pasado día 24 de mayo de 2019 aprobó la FDA la comercialización de ZOLGENSMA  tal como parecía que iba a ser. Copiamos de la web de la FDA: STN: 125694 Proper Name: onasemnogene abeparvovec-xioi Trade Name: ZOLGENSMA® Manufacturer: AveXis, Inc  Indication: For the treatment of pediatric patients less than 2 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) with bi-allelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. Product Information  Package Insert-ZOLGENSMA Supporting Documents May 24, 2019 Approval Letter - ZOLGENSMA En la página web de Novartis habla del precio : The current 10-year cost of chronic therapy, which is given over the patient's lifetime, can often exceed USD 4 million in just the first 10 years of a young child's life.[1] In addition, that therapy stops working if treatment is stopped.[2] Zolgensma is expected to save costs in the healthcare system compared to chronic treatment for the treatment and care of SMA.[3] The wholesale ...

Estamos a la espera de que la FDA  se pronuncie sobre Zolgensma. Abajo ponemos una traducción del resumen del informe final de ICER sobre la compartiva de Espinraza y Zolgensma BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités inde...

En varias fuentes hemos visto que en mayo de 2019 se prevé la respuesta de la FDA a una solicitud (BLA) de Novartis de autorización de una terapia génica para tratar de modo definitivo la Atrofia Muscular Espinal Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 In the START trial, all 15 patients infused with ZOLGENSMA were alive and without the need for permanent ventilation* at 24 months. Ninety-two percent (11/12) of patients who received the proposed therapeutic dose of ZOLGENSMA could sit unassisted for >=5 seconds, a milestone never achieved in the natural history of SMA Type 1. Natural history indicates that more than 90 percent of untreated patients with SMA Type 1 will die or require permanent ventilation by 24 months of age.[5] Patients who voluntarily enrolled in an ongoing observational long-term follow-up of the START trial have maintained their development...