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The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) establecen la cobertura sobre las CAR-T

Veo en Fiercepharma una noticia sobre las normas para cubrir por el financiador público en USA el acceso a las CAR-T : Medicare's new CAR-T coverage rules could boost adoption of slow-growing meds

Aquí la nota de The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) Decision Memo for Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-cell Therapy for Cancers (CAG-00451N) sobre la regulación y a continuación el resumen de la misma:

A. The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) covers autologous treatment for cancer with T-cells expressing at least one chimeric antigen receptor (CAR) when administered at healthcare facilities enrolled in the FDA risk evaluation and mitigation strategies (REMS) and used for a medically accepted indication as defined at Social Security Act section 1861(t)(2) i.e., is used for either an FDA-approved indication (according to the FDA-approved label for that product), or for other uses when the product has been FDA-approved and the use is supported in one or m…
Entradas recientes

Abundante e interesante literatura sobre ATMP´s

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes.


EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/
Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s


Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/
Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA.
ATMPs in the process of …

Clasificación topográfica de las indicaciones de los ATMP´s

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus, la gráfica modificada de la financiación. Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños.
Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico.

Aquí una tabla con los literales de las indicaciones:
ProductoPatologíaGlyberaDeficiencia de Protein LipasaLuxturnaLuxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables.ImlygicMelanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos)KymriahPacientes pediátricos y adultos menores de 25 años con Leucemia Linf…

De los avances en financiación de los ATMP´s autorizados

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación.



Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa:

Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019. Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación



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De los virus en los ATMP´S y la clasificación de estos en la EMA, FDA y ARM

El 2 de mayo de 2018   publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s.
La EMA  los clasifica como:
 gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources; somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases; tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dándole vueltas a la naturaleza de lo…

Actualización de la información sobre Evaluaciones de Riesgo Medioambiental del Ministerio de transición ecológica

El pasado mes de noviembre de 2018 publicábamos una, tal vez pretenciosa, entrada sobre ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s? Somos conscientes de que no se recoge aquí toda la investigación en ATMP´s en España sino una aproximación en lo referente al uso de OMG´s con finalidad de llevar a cabo ensayos clínicos para conseguir la autorización de ATMP´s.
Posteriormente publicamos Notificaciones de liberación de OMG´s  por institución  y en el mes de marzo de 2019 publicábamos otra entrada sobre Actualización de los ERMA´s del MITECO. Hemos trabajado los datos obtenidos en marzo y presentamos los datos agregados que se obtiene.
Hay que decir que no hay más Evaluaciones de Riesgo Medioambiental (ERMA´s)  publicadas en la página web del Ministerio de transición ecológica (MITECO) que las vistas en el mes de marzo y sí hay más Notificaciones  de liberaciones voluntarias.

El esquema es el mismo seguido en la publicación de noviembre:
datos de Evaluaciones por año de solic…