En el National Institute for Health and Care Excelence (NICE) inglés, que tiene juridiscción además en Gales, Escocia e Irlanda del Norte, también tienen un procedimiento de evaluación de medicamentos de tecnologías muy especializadas dirigidos a enfermedades muy raras: Highly specialised technologies guidance . De momento son ocho los productos evaluados bajo este mecanismo: Title Reference number Published Last updated Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia in children and young people HST8 October 2018 October 2018 Strimvelis for treating adenosine deaminase deficiency–severe combined immunodeficiency HST7 February 2018 February 2018 Asfotase alfa for treating paediatric-onset hypophosphatasia HST6 August 2017 August 2017 Eliglustat for treating type 1 Gaucher disease HST5 June 2017 June 2017 Migalastat for treating Fabry disease HST4 February 2017 February 2...
Blog de Medicamentos de terapias avanzadas (MTA): de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.