Actualizacion de los ERMA´s del MITECO.

El pasado 15 de noviembre de 2018 publicaba una entrada:  ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  en la que a partir de las Evaluaciones de Riesgo Medio Ambiental (ERMA) que realiza el MITECO  en relación con la liberación voluntaria de OMG´s se presentaba los datos tabulados por Riesgo, Indicación terapéutica, Hospital, etc. Tres meses después presento  un listado de las 17 nuevas ERMA´s :

Título del ensayo	Siglas notificación
Estudio de fase I para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de VCN-01 en combinación con Durvalumab (MEDI4736) en pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello recurrente / metastásico, del Institut Català d’Oncologia (ICO)	B/ES/18/14
Estudio de fase I/IIa de TG6002 (VV TK-RR-FCU1) administrado mediante infusiones intravenosas (i.v.) en combinación con flucitosina oral (5-fluorocitosina; 5-FC) en pacientes con carcinoma avanzado de tubo digestivo, de la empresa Transgene, S.A.	B/ES/18/15
Ensayo fase II abierto, de un único brazo, multicéntrico, para determinar la eficacia y seguridad de tisagenlecleucel (CTL019) en pacientes adultos diagnosticados de linfoma folicular en recaída/refractario, de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.	B/ES/18/16
Estudio de fase 1/2, abierto, de seguridad y búsqueda de dosis de la transferencia del gen de la glucosa-6-fosfatasa (G6Pasa) mediada por el virus adeno-asociado (AAV) de serotipo 8 (AAV8) en adultos con glucogenosis de tipo Ia (GSD-Ia), de la empresa Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	B/ES/18/02
Estudio de la eficacia y seguridad de la inyección bilateral por vía intravítrea de GS010: Ensayo aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo en sujetos afectados con neuropatía óptica hereditaria de Leber G11778A ND4 desde hace un año,  de la empresa GenSight Biologics	B/ES/18/04
Estudio global de una única dosis y en una sola administración del virus adenoasociado (AAV) AVXZ-101 en lactantes con atrofia espinal presintomática diagnosticada genéticamente y con múltiples copias del gen SMN2 de la empresa AveXis Inc	B/ES/18/06
Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en pacientes con hemofilia A y concentración  residual del FVIII ≤1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII (número de protocolo: 270-301), de la empresa Bio Marin Pharmaceutical Inc.	B/ES/18/11
Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en una dosis de 413 vg/kg en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII ≤ 1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII (número de protocolo: 270-302), de la empresa Bio Marin Pharmaceutical Inc	B/ES/18/12
Ensayo fase II de tisagenlecleucel en primera línea en pacientes pediátricos y adultos jóvenes diagnosticados de leucemia linfoblástica aguda B (LLAB) de alto riesgo (AR) con enfermedad mínima residual positiva al final del tratamiento de consolidación, de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.	B/ES/18/18
Estudio fase II, abierto, multicéntrico, de un brazo único, para determinar la seguridad y la eficacia de tisagenlecleucel en pacientes pediátricos diagnosticados de linfoma no Hodgkin (LNH) de células B maduras en recaída/refractario (r/r) (BIANCA),  de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.	B/ES/18/19
Estudio de seguridad y respuesta inmunológica a la combinación de las vacunas DNA.HTI, MVA.HTI y ChAdOx1.HTI para el VIH-1 en pacientes VIH-1 positivos tratados de forma precoz (AELIX-002), de la empresa AELIX Therapeutics SL	B/ES/18/20
Estudio de Fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, primero-en-humanos de la seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de las vacunas candidatas MVA.HTI y ChAdOx1.HTI solas o administradas de forma secuencial con GS-9620 en pacientes VIH-1 positivos tratados de forma precoz (AELIX-003), de la empresa AELIX Therapeutics SL.	B/ES/18/21
Combinación de Talimogén laherparepvec con Atezolizumab en pacientes con cáncer de mama residual tras quimioterapia neoadyuvante (ENSAYO PROMETEO), de Solti.	B/ES/18/22
Tisagenlecleucel frente a tratamiento estándar en pacientes adultos con linfoma no Hodgkin de células B agresivo en recaída/refractario: ensayo fase III, abierto, aleatorizado (BELINDA), de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.	B/ES/18/23
Estudio abierto, no comparativo, de fase 1 para evaluar la seguridad y la capacidad de UCART19, administrado por vía intravenosa, de inducir una remisión molecular en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B recurrente /refractaria, de la empresa Laboratorios Servier S.L.	B/ES/18/24
Primer estudio en seres humanos, de fase 1/2a, de BMS-986277 administrado en monoterapia y en combinación con nivolumab en tumores epiteliales avanzados, de la empresa Bristol-Myers Squibb S.A.	B/ES/18/25
Estudio multicéntrico, fase II, abierto y multicohorte para determinar la eficacia preliminar y la seguridad de bb2121 en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario y en pacientes con mieloma múltiple de alto riesgo que han progresado dentro del plazo de un año desde el tratamiento inicial (KarMMa 2) de la empresa Celgene Corporation.	B/ES/18/26