A vueltas con los Ensayos Clínicos de edición génica en Clinicaltrials.gov

Dando vueltas a los datos  de los ensayos clínicos de edición génica obtenidos de la página web de clínicaltrials.gov tras conocer del trabajo de Schacker entiendo que son las siguientes variables, las que definen las diversas soluciones que se vienen ensayando:

• Enfermedad a tratar,
• Target (gen a modificar, eliminar, incorporar al genoma del paciente),
• procedimiento de modificación del genoma (Modification), 
• nucleasa utilizada, 
• procedimiento de entrega (delivery), 
• tipo (In-vivo, ex-vivo).

Con relación a la enfermedad a tratar, son 21 diferentes las listadas por Sacher, que se han agrupado en 6 grupos para facilitar su tabulación, y que son los siguientes:
Cáncer hemático: 

• Acute myeloid leukemia,
• B cell leukemia, B cell lymphoma y
• T cell Acute Lymphoblastic Leukemia, T cell Acute Lymphoblastic Lymphoma, T-non-Hodgkin Lymphoma

Cáncer no hemático: 

• EBV positive advanced stage malignancies;
• Esophageal cancer;
• Hormone Refractory Prostate Cancer;
• Human papillomavirus-Related malignant neoplasm;
• Invasive Bladder Cancer Stage IV;
• Metastatic non-small cell lung cancer;
• Metastatic renal cell carcinoma;
• Multiple Myeloma, Melanoma, Synovial Sarcoma, Myxoid/Round Cell Liposarcoma
• Solid Tumor.

Hemáticas:

• Beta Thalassemia, 
• Hemophilia B
• Sickle cell disease

HIV

Lisosomas:

• Mucopolysaccharidosis I
• y Mucopolysaccharidosis II

Visión: Leber congenital amaurosis 10

Hemos cruzado las variables que nos parecen más significativas y presentamos las tablas que hemos obtenido.

CT´s por  Enfermedad  (Grupo), Target y Modificación
	Allogeneic CAR T cells	Autologous CAR T cells	Autologous CD34+ HSPCs	CD4 CAR T cells	CD4+ T cells	CTL cells	Patient specific iHSCs	T cells	sin modificación (in vivo)	Total
Cáncer hemático	3	1								4
CD123	1									1
CD19 and CD20/22	1									1
CD19; TCR and B2-M	1									1
CD7		1								1
Cáncer no hemático		3				1		5	3	12
E7/E6,E7									3	3
NY-ESO-1;  TCR and PD-1		1								1
PD-1		2				1		5		8
Hemáticas			2				1		1	4
BCL11A			2							2
gene of  Albumin									1	1
HBB							1			1
HIV			2	1	5					8
CCR5			2	1	5					8
Lisosomas									2	2
gene of  Albumin									2	2
Visión									1	1
CEP290									1	1
Total general	3	4	4	1	5	1	1	5	7	31

CT por nucleasa, Target y exvivo/invivo
	Ex vivo	In vivo	Total
CRISPR/Cas9	16	1	17
BCL11A	2		2
CCR5	1		1
CD19 and CD20/22	1		1
CD7	1		1
CEP290		1	1
HBB	1		1
PD-1	8		8
NY-ESO-1;  TCR and PD-1	1		1
CD19; TCR and B2-M	1		1
TALEN	1	1	2
CD123	1		1
E7/E6,E7		1	1
TALEN  CRISPR/Cas9		1	1
E7/E6,E7		1	1
ZFN	7	4	11
CCR5	7		7
gene of  Albumin		3	3
E7/E6,E7		1	1
Total	24	7	31

CT´s por Enf (Grupo), Nucleasa y Delivery
	CRISPR/Cas9	TALEN	TALEN  CRISPR/Cas9	ZFN	Total
Cáncer hemático	3	1			4
Not specified	3	1			4
Cáncer no hemático	9	1	1	1	12
mRNA electroporation	1				1
Not specified	8			1	9
Plasmid in gel		1	1		2
Hemáticas	3			1	4
AAV				1	1
Not specified	1				1
Ribonucleoprotein electroporation	2				2
HIV	1			7	8
Adenoviral vector				3	3
mRNA electroporation				2	2
Not specified	1			2	3
Lisosomas				2	2
AAV				2	2
Visión	1				1
AAV	1				1
Total general	17	2	1	11	31

DT¨s por Enfermedad (G), Nucleasa y Delivery
	AAV	Adenoviral vector	mRNA electroporation	Not specified	Plasmid in gel	Ribonucleoprotein electroporation	Total general
Cáncer hemático				4			4
CRISPR/Cas9				3			3
TALEN				1			1
Cáncer no hemático			1	9	2		12
CRISPR/Cas9			1	8			9
TALEN					1		1
TALEN  CRISPR/Cas9					1		1
ZFN				1			1
Hemáticas	1			1		2	4
CRISPR/Cas9				1		2	3
ZFN	1						1
HIV		3	2	3			8
CRISPR/Cas9				1			1
ZFN		3	2	2			7
Lisosomas	2						2
ZFN	2						2
Visión	1						1
CRISPR/Cas9	1						1
Total general	4	3	3	17	2	2	31

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