De genética

El 2 de mayo de 2018    publicamos una tabla con las acciones de los virus en la elaboración de los ATMP´s. La EMA  los clasifica como:  gene therapy medicines: these contain genes that lead to a therapeutic, prophylactic or diagnostic effect. They work by inserting 'recombinant' genes into the body, usually to treat a variety of diseases, including genetic disorders, cancer or long-term diseases. A recombinant gene is a stretch of DNA that is created in the laboratory, bringing together DNA from different sources;  somatic-cell therapy medicines: these contain cells or tissues that have been manipulated to change their biological characteristics or cells or tissues not intended to be used for the same essential functions in the body. They can be used to cure, diagnose or prevent diseases;  tissue-engineered medicines: these contain cells or tissues that have been modified so they can be used to repair, regenerate or replace human tissue; Dán...

El pasado mes de noviembre de 2018 publicábamos una, tal vez pretenciosa, entrada sobre ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  Somos conscientes de que no se recoge aquí toda la investigación en ATMP´s en España sino una aproximación en lo referente al uso de OMG´s con finalidad de llevar a cabo ensayos clínicos para conseguir la autorización de ATMP´s. Posteriormente publicamos Notificaciones de liberación de OMG´s  por institución   y en el mes de marzo de 2019 publicábamos otra entrada sobre Actualización de los ERMA´s del MITECO.  Hemos trabajado los datos obtenidos en marzo y presentamos los datos agregados que se obtiene. Hay que decir que no hay más Evaluaciones de Riesgo Medioambiental (ERMA´s)   publicadas en la página web del Ministerio de transición ecológica (MITECO) que las vistas en el mes de marzo y sí hay más Notificaciones  de liberaciones voluntarias. El esquema es el mismo seguido en la publicación de noviembre: ...

Una vez autorizado Zynteglo actualizamos la  tabla publicada en enero de 2019  , dándole formato ordenable desde la cabecera, y también actualizamos y modificamos la gráfica con las "vidas" de los ATMP´s que la EMA autoriza diferenciando por colores los tipos de productos (Azul: terapias génicas; Amarillo: celulas somática y Verde: tejidos modificados)  A .....Producto..... Z Indicación Mecanismo Dosis < Autorización    > A .....Situación..... Z A ....Tipo ATMP..... Z A ....Laboratorio.... Z A ........Virus........ Z Precio Zynteglo pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modifica...

14/6/19 Dice Reuters que dice bluebird bio que Zynteglo tendrá un precio de 1.575M de € en Europa, a razón de 315.000€ iniciales y otros cuatro pagos anuales de la misma cantidad si se responde al tratamiento. Dicen estar negociando el acceso al producto por las pacientes con las autoridades sanitarias de Alemania, Italia, Francia y Gran Bretaña. 6/6/19 Comentábamos hace unos días sobre Zynteglo y su próxima Marketing Autorización. La EMA, el pasado día 3 de junio de 2019, emitió la correspondiente EPAR de la que extraemos lo siguiente:   2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1. Descripción general  Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas (CPH) transducidas con el vector lentiviral (LVV, por sus siglas en inglés) que codifica el gen de β A -T87Q -globina ... 4. DATOS CLÍNICOS  4.1. Indicaciones terapéuticas Zynteglo está indicado para el tratamiento de paciente...