De genética

. 23/3/20 Hoy se cumple el tercer aniversario del fallecimiento de mi hermano Guillermo. Este blog que nació como un homenaje a él, está ahora totalmente enfocado a otro asunto, que no es su objetivo inicial y denominación: los medicamentos de terapias avanzadas. Hoy está enfocado a un grave, y puede que gravísimo, problema de salud pública que está afectando a todo el planeta: la pandemia por COVID19. Aunque está claro que no afecta a todos los países del mismo modo, porque las respuestas y preparaciones para afrontarlo, no han sido las mismas en todos los países. Xiquet em fas falta i amés acabem de perdre a José Manuel. No és un bon mes el mes de març per mosatros. 23/2/20 Hoy, día 23 de febrero de 2020 se cumplen dos años desde la puesta en marcha de este blog. Dentro de un mes, el día 23 de marzo, hará 3 años del fallecimiento de mi hermano Guillermo . No hay día que no lo recuerde. En este momento de no concesión de Autorizaciones de comercialización (MA´s) 

De uno de los CT con edición génica que comenté en la entrada del día 27 de enero de 2020 "Los PD-1 y CCR-5 los objetivos más deseados en los CT de edición génica" , el ClinicalTrials.gov NCT03399448, se ha presentado resultados de fase 1. En el artículo: CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer de Stadtmauer et al, y entre ellos Carl H June, se describe el procedimiento de elaboración de NY-ESO-1 transduced CRISPR 3X edited cells (NYCE) y los resultados desde el punto de vista, sobre todo, de la seguridad. El producto consiste en linfocitos T del paciente, modificados mediante CRISPR y tres gRNA  para eliminar tres genes codificadores de los receptores TRAC, TRBC Y PD1.  Además, mediante vector viral modifican el gen NY-ESO-1 Copio del artículo: Experimental design Guide RNAs (gRNA) The genomic gRNA target sequences with PAM in bold were: TRAC1 and TRAC2: 5’-TGTGCTAGACATGAGGTCTATGG-3’, TRBC: 5’-GGAGAATGACGAGTGGACCCAGG-3’, and PDCD1: 5’-GGCGCCCTGG

14/3/20 Sobre Reino Unido El 12 de marzo de 2020 el Gobierno del Reino Unido anuncia "COVID-19: government announces moving out of contain phase and into delay" Disponen que los que tengan síntomas que se auto-aislen una semana y si empeoran que contacten con el NHS. No proponen ningún tipo de medida más que lavarse con frecuencia las manos. Buscando más información sobre la estrategia seguida por el Gobierno británico, veo en Responsible Response: Examining the UK Government’s COVID-19 Strategy , un artículo de Kalipso Chalkidou que contiene interesantes reflexiones abogando porque el Gobierno publique los modelos y datos en que basa sus decisiones. Por su parte Richard Horton editor en jefe de The Lancet  está embarcado en una iniciativa para que el gobierno explique los modelos en que basa su decisión de no contener A su parte Matt Hancock, Secretary of State for Health & Social Care, dice que sus decisiones están fundamentadas en evidencias, pero no publi

Suecia, un país de 10.171.524​ hab. (2018)  y con una renta per cápita (2018)  de 46.310€,  (aunque su moneda oficial es la corona, no el euro) miembro de la UE desde 1995 , nueve años después que España, tiene una estrategia para hacer llegar los MTA  a sus ciudadanos, que se apoya en varias "patas": Centre for Advanced Medical Products (CAMP) CAMP is a Vinnova funded project focussing on the science and technology required to translate ATMPs from lab to clinic, including bioprocess development, GMP production and logistics. CAMP drives collaboration between researchers, GMP competent resources, industry and hospitals . Centre Director – Jukka Lausmaa Scientific Director – Pontus Blomberg WP1 (Work packages – Process development – Stefan Scheding WP2 – Infrastructure for GMP manufacturing – Pontus Blomberg WP3 – Quality control, shelf-life and logistics – Jim Lund CCP1 (Cross cutting priorities) – Legislation, regulatory aspects and ethics – Ann Novotny CCP2 –