Estamos a la espera de que la FDA se pronuncie sobre Zolgensma. Abajo ponemos una traducción del resumen del informe final de ICER sobre la compartiva de Espinraza y Zolgensma
BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités independientes de evaluación de pruebas del ICER.
"Tanto Spinraza como Zolgensma mejoraron significativamente la vida de los niños con AME y la de sus familias", dijo David Rind, MD, Director Médico de ICER. “Sin embargo, el precio actual de Spinraza supera con creces los umbrales comunes para la rentabilidad. El precio de Zolgensma aún no se conoce, pero también se ha discutido públicamente los precios por encima de los umbrales de costo-efectividad comúnmente aceptados. "Estos tratamientos serán cubiertos por las aseguradoras de EE. UU. Sin importar el precio, pero el efecto dominó de las decisiones de fijación de precios como estas amenaza la accesibilidad y sostenibilidad general del sistema de salud de EE. UU."
Votación independiente sobre beneficios clínicos, consideraciones contextuales y valor económico
El CEPAC de Nueva Inglaterra votó por unanimidad que la evidencia clínica es suficiente para mostrar un beneficio neto para la salud para Spinraza y Zolgensma en la AME Tipo I, y para la Spinraza en las poblaciones de inicio tardío y presintomáticas. Durante su deliberación, el Consejo reflexionó sobre el testimonio de las familias y los expertos clínicos documentados en el informe de ICER y proporcionados en persona en la reunión pública. Los miembros del consejo votaron para afirmar varios beneficios más amplios e importantes de ambas terapias, incluida la capacidad de los pacientes para ganar dignidad e independencia incluso de mejoras muy pequeñas en la función motora, y efectos más amplios en las familias, incluida mayor libertad, menos estrés y menos carga financiera relacionada. al transporte y otros gastos. Los miembros del consejo también reconocieron unánimemente que Zolgensma, administrada en una dosis única, ofrece menos complejidad que Spinraza.
Aunque reconoció estos importantes beneficios clínicos y otros beneficios de Spinraza, el Consejo votó por unanimidad que el tratamiento tiene un precio de tal manera que representa un bajo valor a largo plazo para el dinero. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000 a $ 150,000 por año de vida ajustado por calidad (AVAC), el precio de Spinraza para pacientes con SMA presintomática tendría que estar entre $ 72,000 y $ 130,000 para el primer año de tratamiento y entre $ 36,000 y $ 65,000 para cada año sucesivo Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por año de vida ganado (LYG), el precio de Spinraza para pacientes presintomáticos tendría que estar entre $ 83,000- $ 145,000 durante el año inicial y $ 41,000- $ 72,000 por cada año sucesivo. Sin embargo, el precio de lista actual de Spinraza, excluyendo cualquier margen de beneficio para los proveedores, es de $ 750,000 para el año inicial y de $ 375,000 por año a partir de entonces.
El Consejo no votó sobre el valor a largo plazo de Zolgensma porque aún no se conoce el precio del tratamiento. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000- $ 150,000 por QALY ganado, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 310,000- $ 900,000 por tratamiento. Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por LYG, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 710,000- $ 1.5 millones por tratamiento.
Para los tratamientos de trastornos ultra raros como SMA, las aseguradoras y otras personas que toman decisiones a menudo otorgan un peso adicional a las consideraciones contextuales que llevan a la aceptación de precios más altos que los que cumplirían con los rangos tradicionales de costo-efectividad.
Recomendaciones clave.
Después de la sesión de votación, se reunió una mesa redonda de expertos en políticas, incluidos clínicos, defensores de pacientes y representantes de fabricantes y pagadores, para discutir las implicaciones de la evidencia para la política y la práctica. Las recomendaciones clave que surgen de la mesa redonda incluyen:
BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités independientes de evaluación de pruebas del ICER.
"Tanto Spinraza como Zolgensma mejoraron significativamente la vida de los niños con AME y la de sus familias", dijo David Rind, MD, Director Médico de ICER. “Sin embargo, el precio actual de Spinraza supera con creces los umbrales comunes para la rentabilidad. El precio de Zolgensma aún no se conoce, pero también se ha discutido públicamente los precios por encima de los umbrales de costo-efectividad comúnmente aceptados. "Estos tratamientos serán cubiertos por las aseguradoras de EE. UU. Sin importar el precio, pero el efecto dominó de las decisiones de fijación de precios como estas amenaza la accesibilidad y sostenibilidad general del sistema de salud de EE. UU."
Votación independiente sobre beneficios clínicos, consideraciones contextuales y valor económico
El CEPAC de Nueva Inglaterra votó por unanimidad que la evidencia clínica es suficiente para mostrar un beneficio neto para la salud para Spinraza y Zolgensma en la AME Tipo I, y para la Spinraza en las poblaciones de inicio tardío y presintomáticas. Durante su deliberación, el Consejo reflexionó sobre el testimonio de las familias y los expertos clínicos documentados en el informe de ICER y proporcionados en persona en la reunión pública. Los miembros del consejo votaron para afirmar varios beneficios más amplios e importantes de ambas terapias, incluida la capacidad de los pacientes para ganar dignidad e independencia incluso de mejoras muy pequeñas en la función motora, y efectos más amplios en las familias, incluida mayor libertad, menos estrés y menos carga financiera relacionada. al transporte y otros gastos. Los miembros del consejo también reconocieron unánimemente que Zolgensma, administrada en una dosis única, ofrece menos complejidad que Spinraza.
Aunque reconoció estos importantes beneficios clínicos y otros beneficios de Spinraza, el Consejo votó por unanimidad que el tratamiento tiene un precio de tal manera que representa un bajo valor a largo plazo para el dinero. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000 a $ 150,000 por año de vida ajustado por calidad (AVAC), el precio de Spinraza para pacientes con SMA presintomática tendría que estar entre $ 72,000 y $ 130,000 para el primer año de tratamiento y entre $ 36,000 y $ 65,000 para cada año sucesivo Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por año de vida ganado (LYG), el precio de Spinraza para pacientes presintomáticos tendría que estar entre $ 83,000- $ 145,000 durante el año inicial y $ 41,000- $ 72,000 por cada año sucesivo. Sin embargo, el precio de lista actual de Spinraza, excluyendo cualquier margen de beneficio para los proveedores, es de $ 750,000 para el año inicial y de $ 375,000 por año a partir de entonces.
El Consejo no votó sobre el valor a largo plazo de Zolgensma porque aún no se conoce el precio del tratamiento. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000- $ 150,000 por QALY ganado, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 310,000- $ 900,000 por tratamiento. Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por LYG, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 710,000- $ 1.5 millones por tratamiento.
Para los tratamientos de trastornos ultra raros como SMA, las aseguradoras y otras personas que toman decisiones a menudo otorgan un peso adicional a las consideraciones contextuales que llevan a la aceptación de precios más altos que los que cumplirían con los rangos tradicionales de costo-efectividad.
Recomendaciones clave.
Después de la sesión de votación, se reunió una mesa redonda de expertos en políticas, incluidos clínicos, defensores de pacientes y representantes de fabricantes y pagadores, para discutir las implicaciones de la evidencia para la política y la práctica. Las recomendaciones clave que surgen de la mesa redonda incluyen:
- Para alinearse razonablemente con los beneficios para los pacientes y las familias, el precio para Spinraza debe ser mucho más bajo de lo que es, y el precio para Zolgensma debe ser más bajo que el precio hipotético de $ 4-5 millones que el fabricante ha sugerido que podría justificarse. Para lograr el equilibrio necesario entre los incentivos para la innovación y la asequibilidad del sistema de salud, todos los fabricantes deben ejercer su poder de precios de monopolio de manera responsable, estableciendo precios que no excedan un umbral razonable de costo-efectividad.
- Los pagadores deben negociar contratos basados en resultados en los que una parte sustancial del costo del tratamiento esté en riesgo si los pacientes no reciben un beneficio clínico adecuado. Las medidas de los resultados deben extenderse más allá de la muerte y la ventilación permanente, que podría no ser capaz de captar la falta de beneficios a corto plazo para algunos pacientes con Tipo I y son medidas inadecuadas para el tratamiento de pacientes de inicio tardío o presintomáticos. Los ensayos clínicos de alta calidad de Biogen en Spinraza deberían proporcionar un modelo para otros que investigan tratamientos para enfermedades ultra raras.
- Las organizaciones de pacientes deben ver su misión a largo plazo en apoyo de los pacientes para incluir un compromiso activo con los fabricantes para exigir un precio razonable basado en el valor de las terapias que los pacientes y sus familias ayudaron a llevar al mercado.
- Los médicos individuales y las sociedades de especialidades clínicas deben trabajar para abordar las barreras de seguro para la atención inadecuada, ser testigos verbales de los efectos negativos de los precios excesivos en los pacientes y sus familias, integrar las consideraciones de valor en las guías clínicas y trabajar hacia un sistema de salud que mejore el acceso y accesibilidad sin dejar de incentivar la innovación.
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