De genética

El pasado día 24 de mayo de 2019 aprobó la FDA la comercialización de ZOLGENSMA  tal como parecía que iba a ser. Copiamos de la web de la FDA: STN: 125694 Proper Name: onasemnogene abeparvovec-xioi Trade Name: ZOLGENSMA® Manufacturer: AveXis, Inc  Indication: For the treatment of pediatric patients less than 2 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) with bi-allelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. Product Information  Package Insert-ZOLGENSMA Supporting Documents May 24, 2019 Approval Letter - ZOLGENSMA En la página web de Novartis habla del precio : The current 10-year cost of chronic therapy, which is given over the patient's lifetime, can often exceed USD 4 million in just the first 10 years of a young child's life.[1] In addition, that therapy stops working if treatment is stopped.[2] Zolgensma is expected to save costs in the healthcare system compared to chronic treatment for the treatment and care of SMA.[3] The wholesale ...

Estamos a la espera de que la FDA  se pronuncie sobre Zolgensma. Abajo ponemos una traducción del resumen del informe final de ICER sobre la compartiva de Espinraza y Zolgensma BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités inde...

Además de NC1 de la que hablábamos hace unos días hay otra terapia celular, aún en fase 1/2,   de origen español y también dirigida a la lesión medular, pero en este caso aguda. Se trata del medicamento FAB117-HC  que consiste en células HC016  (células mesenquimales troncales maduras de tejido adiposo alogénicas estimuladas con H2O2) de  Histocell de las que en el ensayo clínico:  Estudio clínico de Fase 1/2 para valorar la viabilidad, seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la administración de FAB117-HC, un medicamento cuyo principio activo es HC016, células mesenquimales troncales adultas alogénicas de tejido adiposo expandidas y pulsadas con H2O2, en pacientes con lesión medular aguda traumática se describe su finalidad. Aquí   el trabajo  Cryopreserved H2 O2 -preconditioned human adipose-derived stem cells exhibit fast post-thaw recovery and enhanced bioactivity against oxidative stress    de  Castro et al...

Se ha publicado en varios medios profesionales que el Ministerio de Sanidad,  Consumo y Bienestar Social (MSCBS) ha hecho pública la lista de los hospitales en los que se va a llevar a cabo los tratamientos con las CAR-T para las indicaciones autorizadas. En Diariofarma vemos, en el gráfico que abajo copiamos, la ubicación geográfica de los solicitantes y los autorizados. Como hospitales generales y para las dos indicaciones (LLA y LBDCG): Clínic de Barcelona, Vall d'Hebron y Santa Creu i Sant Pau (Cataluña);  La Fe y Clínico Universitario de Valencia (Comunidad Valenciana); Complejo Asistencial de Salamanca (Castilla y León);  Gregorio Marañón de Madrid  y Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla (Andalucía).  En hospitales pediátricos: Sant Joan de Deu, Vall d´Ebrón pediátrico, ambos de Cataluña,  y El Hospital del Niño Jesús (Madrid) son los seleccionados. En la web del MSCBS hemos encontrado el documento de PROCEDI...

Como hemos hecho en trimestres anteriores presentamos los resultados económicos para los dos CAR.T  autorizados y además de los datos nos parece interesante traer aquí lo que dicen las empresas sobre sus productos. En el informe de los resultados que presenta Novartis para el Q1 2019 referentes a Kymriah  dice: Kymriah (USD 45 million) strong demand continued and sales increased driven by new treatment sites in the EU, additional progress with reimbursement, providing coverage for at least one indication in 14 countries, increased manufacturing capacity and widened commercial specifications in the EU . (pag 4) Kymriah received Japan approval for the treatment of relapsed or refractory (r/r) DLBCL and (r/r) pediatric ALL. With this approval, Kymriah is the first and only CAR-T cell therapy to receive regulatory approval in Asia; and follows the successful technical transfer at the Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe for the clinical manufactur...