El día 29 de enero de 2019 la Agencia Española de Medicamentos y Productos sanitarios autorizó el medicamento NC1 Suspensión celular en plasma autólogo, 100-300x10(6) células – Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda. De su ficha técnica extraemos:
2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
La sustancia activa de este medicamento son las células mesenquimales troncales adultas autólogas de médula ósea expandidas, a una concentración de 100.000 células/μl.
Excipientes: Plasma sanguíneo autólogo
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4.1 Indicaciones terapéuticas
NC1 está indicado en el tratamiento de pacientes adultos (≤65 años) con secuelas de lesión medular traumática crónica, que presenten lesiones medulares incompletas a nivel dorsal o lumbar.
Las lesiones medulares dorsales o lumbares completas están excluidas, con la excepción de lesiones completas localizadas quísticas, con cavidad centro-medular que no se extienda más de 1-3 segmentos medulares.
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5.1 Propiedades farmacodinámicas
Grupo farmacoterapéutico: terapia celular somática
Mecanismo de acción
El mecanismo de acción no ha sido completamente elucidado. Un posible mecanismo de acción, basado en resultados de experimentos in vitro, sería la diferenciación neural de las células contenidas en el medicamento NC1 tras entrar en contacto con factores solubles aportados por células gliales, fenómeno que se denomina transdiferenciación biológica.
Este medicamento se autorizó en base al REAL DECRETO 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial que corresponde con el mecanismo previsto en el Regulation (EC) No 1394/2007 en su art 28.
Respecto de los ensayos clínicos dice la ficha técnica:
Pacientes con lesión de médula espinal completa
NC1 ha sido estudiado en un ensayo clínico prospectivo, unicéntrico, no aleatorizado y no controlado en el que 12 pacientes con lesión medular completa a nivel dorsal fueron tratados con NC1. El tratamiento consistió en la administración intralesional por microinyección de NC1 (con un rango de dosis entre 5x 106 y 150 x 106 células) junto con la administración subaracnoidea de 30 x106 células y tres meses más tarde una segunda administración subaracnoidea de 30 x106 células. La evaluación de la eficacia a los 12 meses de seguimiento mostró:
- Mejoría del grado de discapacidad, medido con la escala IANR-SCIFRS. Al inicio del estudio los pacientes presentaban un grado de discapacidad moderado, compatible con pacientes con paraplejia crónica adaptados a su discapacidad, y al final del período de seguimiento, los pacientes presentaban un grado de discapacidad leve.
- Todos los pacientes experimentaron recuperación de la sensibilidad por debajo del área de lesión, llegando alguno de ellos a experimentar una recuperación completa de la sensibilidad.
- De acuerdo a la clasificación de la lesión utilizando la escala ASIA, todos los pacientes se clasificaron como ASIA A antes del tratamiento (lesión medular completa). Doce meses después del tratamiento, el 30% de los pacientes se clasificaron como ASIA B o C (lesión medular incompleta). Se produjo un incremento en la puntuación en la escala ASIA en todos los pacientes, de entre 17 y 108 puntos (media 47,33±30,45) al final del período de seguimiento.
Más del 50% de los pacientes mostraron una recuperación motora de miembros inferiores a lo largo del periodo de seguimiento, ya sea desde el punto de vista clínico o neurofisiológico.
- Al final del período de seguimiento, todos los pacientes mostraron una mejoría en los estudios neurofisiológicos. La mejoría se objetivó en los potenciales evocados (58%) y los estudios electromiográficos que mostraron contracción muscular voluntaria (58%). Además, 10 pacientes mostraron potenciales polifásicos de los músculos infralesionales, sugiriendo un proceso de reinervación activa.
- El 90% de los pacientes mostraron recuperación del control de la vejiga urinaria en diferentes grados. Uno de los pacientes mostró una recuperación completa del control del esfínter urinario, lo que condujo a la retirada del catéter urinario.
- Se produce una disminución del volumen y la hiperintensidad de las lesiones intramedulares en el 60% de los pacientes.
- Los resultados del estudio relacionados con la eficacia fueron dosis dependiente, principalmente los de la escala ASIA, y la escala IANR-SCIFRS.
Pacientes con lesión de médula espinal incompleta
NC1 ha sido estudiado en un ensayo clínico prospectivo, unicéntrico, no aleatorizado y no controlado en el que 10 pacientes con lesión medular incompleta a nivel dorsal o cervical fueron tratados con NC1. El tratamiento consistió en la administración subaracnoidea de 30 x106 células cada tres meses (alcanzando una dosis total de 120 x106 células). La evaluación de la eficacia a los 12 meses de seguimiento mostró: - Mejoría de la sensibilidad de los pacientes, medida mediante la escala ASIA. El valor basal de los pacientes fue de 135,2±42,79. Después del tratamiento asciende a 144,5±47,90 (p=0,03).
- Mejoría de la movilidad de los pacientes, medida con la escala ASIA. El valor basal de todos los pacientes fue de 53,00±20,45, el valor al final del tratamiento fue de 59,20±21,15 (p=0,008).
- Se observa también una mejoría de la función medular, medida mediante la escala IANRSCIFRS. Antes del tratamiento, cinco pacientes mostraban un grado leve de discapacidad funcional, tres lo tenían moderado y dos, grave. Tras el tratamiento, seis pacientes mostraban un grado leve de discapacidad funcional, y cuatro un grado moderado.
- Se observó una mejora en las escalas de FIM y Barthel, relacionadas con las actividades de la vida diaria.
- También se observó mejoría en la escala de Geffner, relacionada con el control de esfínter urinario.
Precio
No tenemos información sobre este aspecto. Desconocemos si existe algún documento de evaluación de su posicionamiento terapéutico.
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