Resumen de ATMP´s autorizados por la EMA

Actualización, 20/1/19
En la gráfica de abajo se presenta la vigencia de las autorizaciones desde Octubre de 2009 que se autorizó el primer ATMP (ChondroCelect). Las que llegan a enero de 2019 siguen en vigor


16/1/19
Presentamos una tabla con los 13 ATMP´s autorizados por la AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO ordenados por su fecha de autorización. De ellos 4 han sido retirados, por lo que son 9 los que se encuentra en vigor su autorizacion de comercialización (MA).

Producto	Indicación	Mecanismo	Dosis	Autorización	Situación autorización	Laboratorio	Precio
ChondroCelect	Pérdida cartílago en rodilla	Suspensión de condrocitos autólogos expandidos	Cada  vial de producto contiene 4 milliones de células homólogas de cartílago humano  en 0.4 ml	5 de Octubre de 2009	Retirada  en agosto de 2016	TiGenix
Glybera	Deficiencia Protein Lipasa	Alipogén tiparvovec contiene una variante del gen de la lipoproteína lipasa (LPL) humana, LPLS447X, unida a un vector. tiparvovec se produce utilizando células de insectos y tecnología de baculovirus recombinante.	Glybera 3 × 1012 genome copies/ml solution for injection	25 de octubre de 2012	Retirada en 28 de octubre de  2017	UniQure	900k  €. Solo se trató a 1 persona
MACI	Pérdida cartílago en rodilla	Condrocitos autólogos cultivados y caracterizados aplicados en una matriz	500.000 a 1.000.000 células/cm2 de matriz para implantación	27 de Julio 2013. Autorizado por FDA.	Retirada el 19 de noviem- bre de 2014	Vericel
Provenge	Metástasis de cáncer de próstata	Células mononucleares autólogas de sangre periférica activadas con PAP-GM-CSF (sipuleucel-T)	Una bolsa contiene células mononucleares autólogas de sangre periférica activadas con FAP-GM-CSF	6 de semptiembre de 2013. Autorizado por FDA	Retirada el 6 de mayo de  2015	Dendreon
Holoclar	Quemaduras en zona corneo-limbal	Células epiteliales corneales humanas autólogas, expandidas ex vivo, que contienen células madre	79.000 - 316.000 células/cm2 equivalente de tejido vivo.	17 de febrero de 2015	En Vigor	Chiesi
Imlygic	Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos)	Virus Herpes simple modificado en el que se  han suprimido dos genes (ICP34.5 e ICP47)	El volumen total de inyección para cada visita del tratamiento debe ser de un máximo de 4 ml. La dosis inicial recomendada es de un máximo de 4 ml de Imlygic a una concentración de 106 (1 millón) UFP/ml	16 de octubre de 2015	En vigor.Autorizado por FDA	Amgen	Informado negativamente en SNS, diciembre 2017
Strimvelis	ADA-SCID.Deficiencia de adenosin deaminasa- Inmunodeficiencia Severa Combinada	Fracción celular autóloga enriquecida con células CD34+, que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de ADA humana	El rango de dosis de Strimvelis recomendado está entre 2 y 20 millones de células CD34+/kg.	26 de mayo de 2016	En vigor	Orchard/S Raffaele	Autorizada su finanaciación en Inglaterra e Italia por €594k
Zalmoxis	Adyuvante en trasplante de células hematopoyéticas en cánceres hemáticos de riesgo	Células T alogénicas modificadas genéticamente con un vector retroviral que codifica una forma truncada del receptor de baja afinidad del factor de crecimiento nervioso (ΔLNGFR) humano y la timidina quinasa del virus del herpes simplex I (HSV-TK Mut2).	La dosis recomendada y el programa es de 1 ± 0,2 × 107 células/kg administrada en forma de perfusión intravenosa en un intervalo de tiempo de 21-49 días a partir del trasplante,	18 de agosto de 2016	En vigor	Molmed	Autorizada su financiación en Italia y Alemania sin ventas a Junio de 2018
Spherox	Pérdida de cartílago en rodilla	Esferoides de condrocitos autólogos asociados a una matriz	Se aplican 10-70 esferoides por centímetro cuadrado de lesión.	10 de julio de 2017	En vigor	CO.DON
Alofisel	Fístula perianal por Enf Chron	células madre expandidas alogénicas (eASC)	El contenido completo de los 4 viales (120 millones de celulas) se debe administrar para el tratamiento de un máximo de dos orificios internos y tres orificios externos.	Marzo de 2018	En vigor	TiGenix/Takeda
Kymriah	Pacientes pediátricos y adultos menores de 25 años con Leucemia Linfoblastica Aguda refractoria al tratamiento, en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída. Adultos con linfoma difuso de celulas B grandes (DLBCL  en inglés) despúes de dos ó más líneas de tratamiento sistémico.	KYMRIAH : células T autólogas reprogramadas por un vector viral que codifica Receptor Quimerico Antigénico   (CAR-T  en inglés). El CAR-T tiene una cadena específica para el CD19, seguida de un codo y transmembrana CD8 que se fusiona con  4-1BB (CD137) y CD3	Dosis para pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B - Para paciente de 50 kg o menos: 0,2 a 5,0 x 10(6) de células T CAR-positivas viables/kg de peso corporal. - Para paciente de más de 50 kg: 0,1 a 2,5 x 10(8) de células T CAR-positivas viables (no basado en el peso). Dosis para pacientes adultos con LBDCG - 0,6 a 6 x 10(8) células T CAR-positivas viables (no basado en el peso).	23 de agosto de 2018. Autorizado por FDA	En vigor	Novartis	En España : 320.000€ (166.000€ (52% del importe) al administrar el tratamiento y al año se evalua al paciente y se paga el 48% restante según resultados).
Yescarta	Adultos con linfoma difuso de celulas B grandes (DLBCL  en inglés) despúes de dos ó más líneas de tratamiento sistémico.	YESCARTA: Célus T cultivadas y modificadas genéticamente ex vivo por transducción retroviral para expresar un receptor  del antígeno quimérico que contiene un fragmento de cadena simple murinan(scFv) combinado con CD28 y dominios coestimuladores de CD3-Zeta. Estas células son expandidas y  reinoculadas en el paciente.	Una dosis única de YESCARTA contiene 2 x 10(6) células T CAR positivas viables por kg de peso corporal (o un máximo de 2 x 10(8) células T CAR positivas viables para pacientes que pesen 100 kg o más) en aproximadamente 68 ml de dispersión en una bolsa para perfusión.	23 de agosto de 2018. Autorizado por FDA	En vigor	Kite/Gilead	373.000 dólares
Luxturna	Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables.	Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano.	Cada ml de concentrado contiene 5 x 10(12)	11 de enero de 2019. Autorizado por FDA	En vigor	Spark Therapeutics Ireland Ltd.	¿ $850,000, or $425,000 per eye before discounts?

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