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Medicamentos de terapias avanzadas vistos desde la normativa

En la Parte IV del Anexo I del Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre, por el que se regula el procedimiento de autorización, registro y condiciones de dispensación de los medicamentos de uso humano fabricados industrialmente se define qué es:
2.1. Medicamento de terapia génica.-
Un medicamento de terapia génica es un medicamento biológico con las características siguientes:
* a) incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica;
* b) su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia.
Los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas.


y qué es:

2.2. Medicamento de terapia celular somática.-
Un medicamento de terapia celular somática es un medicamento biológico con las características siguientes:
* a) contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante;
* b) se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos.
A efectos de la letra a), no se considerarán manipulaciones sustanciales las enumeradas en concreto en el anexo I del Reglamento (CE) n.º 1394/2007.


No son manipulaciones substanciales:
ANEXO I Manipulaciones mencionadas en el artículo 2, apartado 1, letra c), primer guión
 Corte. — Trituración. — Moldeo. — Centrifugación. — Imbibición en disoluciones antibióticas o antimicrobianas. — Esterilización. — Irradiación. — Separación, concentración o purificación celular. — Filtrado. — Liofilización. — Congelación. — Criopreservación. — Vitrificación.

Venimos hablando de terapias génicas porque nos dan referencia del contenido genético de las soluciones, aunque deberíamos decir Medicamentos de Terapias Avanzadas, (ATMP) . A su vez la casi totalidad de dicho medicamentos autorizados por la EMA son terapias celulares somáticas, solo Imlygic es un medicamento de  terapia génica, dado que son virus modificados lo que se aporta al paciente. Así pues vamos a cambiar el subtítulo del blog:

blog de Medicamentos de  terapias avanzadas (ATMP):  de medicamentos de terapias génicas y de medicamentos de terapias celulares somáticas autorizadas por la EMA y la FDA, principalmente.

Normas fundamentales en el tema son:

REGLAMENTO (CE) No 1394/2007 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 13 de noviembre de 2007 sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CEy el Reglamento (CE) no 726/2004.

DIRECTIVA 2001/83/CE DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 6 de noviembre de 2001por la que se establece un código comunitario sobre medicamentos para uso humano


Directiva 2009/120/CE de la Comisión, de 14 de septiembre de 2009, que modifica la Directiva 2001/83/CE del Parlamento Europeo y del Consejo, por la que se establece un código comunitario sobre medicamentos para uso humano, en lo que se refiere a los medicamentos de terapia avanzada.

 Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. 

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