Vengo hablando, bueno escribiendo, sobre los productos de terapia génica autorizados por la FDA y la EMA. Pero los productos además de los requisitos de seguridad, eficacia y calidad que demuestras a través de los ensayos clínicos de Fase I,II,III han de pasar lo que llaman la cuarta barrera: ('Fourth hurdle reviews', NICE, and database applications.
"El 'cuarto obstáculo' se describe comúnmente como lo que se debe hacer para obtener acceso al mercado y el reembolso de un producto farmacéutico, de tecnología médica o de biotecnología. Demostrar a las agencias reguladoras solo la seguridad, eficacia y calidad de un producto (los tres primeros obstáculos) ya no es suficiente. Los fabricantes a menudo deben demostrar tanto la eficacia clínica (¿es mejor el nuevo producto que las alternativas disponibles actualmente, incluido el no tratamiento?) Como la rentabilidad (¿el producto tiene una buena relación calidad-precio?) Para asegurar el éxito en el mercado"
En el artículo Early Insights from Commercialization of Gene Therapies in Europe de Touchot y Flume de febrero de 2017 hacen un repaso de las circunstancias de la financIación por los sistemas sanitarios de los países europeos de tres de los productos autorizados: Glybera, Imlygic y Strimvelis. Recomiendo su lectura.
En la tabla 1 que procede del mencionado artículo he añadido una modificación (cruz en Strimvelis) que luego comentaré se ve unos datos de los tres productos en cuestión.
Glybera
"Glybera (alipogen tiparvovec), para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa, una enfermedad ultra rara que causa dolor abdominal, pancreatitis y xantomas, fue aprobada en Europa en 2012. Glybera ha sido evaluada formalmente a través de Health Technology Assessment en Alemania [1] y en Francia [2] pero no logró el reconocimiento del beneficio en ninguno de los países."
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En Alemania, Glybera se posicionó inicialmente como un producto de la comunidad, ya que no requiere ingreso hospitalario para la administración. Fue evaluado formalmente a través de AMNOG y se le otorgó un "beneficio adicional no cuantificable". Los medicamentos huérfanos reciben un beneficio adicional por definición legal en Alemania. G-BA (Comité Conjunto Federal Alemán) concluyó que los datos clínicos no respaldaban un beneficio adicional y, por lo tanto, se eligió la categoría "no cuantificable". El posicionamiento se cambió a un producto solo de hospital, permitiendo negociaciones de precios directos entre hospitales y pagadores. Si bien estas negociaciones consumen mucho tiempo y recursos, se evitan las negociaciones de precios nacionales y las decisiones de cobertura.
Las negociaciones directas entre el hospital y el pagador se han utilizado para el único paciente tratado hasta ahora en Charité en Berlín en septiembre de 2015. El precio fue de aproximadamente 900,000€ luego de un acuerdo con DAK (Deutschen Angestellten-Krankenkasse), un gran proveedor alemán de seguro médico. Hasta el momento, otros seguros de salud alemanes no han seguido el ejemplo DAK, que a menudo se considera un "golpe de marketing" en lugar de un verdadero respaldo de Glybera. Otros pagadores alemanes han descrito el proceso de "guerra urbana" y han expresado su preocupación por la "publicidad" dada a estos casos, ya que podría llevar a los pacientes que necesitan terapia génica a cambiar los Sick Funds (Seguros de Salud Alemanes), inundando a aquellos con una historia de cobertura. El "tirón" de médicos y pacientes para Glybera también fue muy limitado."
En April de 2017, uniQure anunció que no iba a renovar la autorización de puesta en el mercado en Europa cuando expirara en el octubre de 2017 por falta de demanda.
Imlygics
Dicen Touchot y Flume:
"El único país europeo en el que se ha completado una evaluación de Imlygic hasta el momento es el Reino Unido [3]. En una guía inicial, NICE (Instituto Nacional de Excelencia Clínica) concluyó que Imlygic no era rentable y señaló la falta de evidencia de apoyo y la incertidumbre de la supervivencia general en comparación con otros medicamentos utilizados para tratar el melanoma avanzado. El costo de adquisición de Imlygic fue de £ 1,670 por 108 PFUs (unidades formadoras de placas)."
"Imlygic está en proceso de evaluación en otros países. En Alemania, IQWiG (el organismo alemán de evaluación de la tecnología de la salud) concluyó que el expediente del fabricante no contenía datos adecuados para la evaluación [4]. Para la evaluación del beneficio agregado, el Comité Conjunto Federal (G-BA) definió tres situaciones de tratamiento y especificó una terapia de comparación apropiada diferente para cada una de ellas. Estas terapias comparativas apropiadas dependen del pretratamiento y de si el gen de la enzima BRAF ha mutado o no en las células tumorales. Para las tres situaciones, el fabricante comparó a Imlygic con el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF), que no coincidió con el comparador especificado por el G-BA para ninguna de las preguntas de investigación, y tampoco aprobado para el tratamiento del melanoma. Por lo tanto, es probable que el veredicto final de G-BA también sea "un beneficio adicional no cuantificable" con la consecuencia de un precio de reembolso en el nivel de comparación."
En España como hemos dicho en el mensaje de 6 de abril la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos quien tiene la última palabra, como en todos los medicamentos, y en la reunión del 13 de diciembre de 2017 ha decidido no incluirlo en la prestación de la Seguridad Social.
Strimvelis
De Strimvelis hemos hablado hace unas semanas
Dicen Touchot y Flume:
"Strimvelis requiere capacidades de procesamiento de células específicas y debe infundirse nuevamente dentro del paciente dentro de un corto período de tiempo. Hasta ahora, solo un sitio ha sido aprobado para su fabricación en Italia (Molmed), cerca de Ospedale San Raffaele, y se espera que pacientes de otros países europeos viajen a Italia para recibir tratamiento. Como resultado, hasta ahora el producto solo ha sido evaluado en Italia.
AIFA (Agencia Italiana del Farmaco), la agencia italiana de medicamentos, ha acordado reembolsar el tratamiento a un precio de € 594,000. Esto es significativamente menor que el precio de la terapia de reemplazo de enzimas a largo plazo y se complementa con un esquema de riesgo compartido limitado, como es común con los medicamentos de especialidad en Italia con recuperación en caso de fallo del tratamiento.
Strimvelis aún no se ha evaluado en otros países europeos y el jurado todavía está deliberando sobre si se puede mantener el precio italiano. Sin embargo, el muy corto tiempo entre la aprobación y el acuerdo de reembolso en Italia ilustra la calidad del desarrollo clínico y la solidez de los datos en función de la supervivencia a largo plazo. Todos los pacientes tratados cuyos datos respaldaron la presentación reguladora estaban vivos después de una mediana de seguimiento de siete años en una indicación donde la supervivencia esperada generalmente es inferior a un año. Esto confirma que con un objetivo muy preciso en un trastorno monogénico, junto con datos sólidos y expectativas de precios realistas, es posible obtener una cobertura favorable para una terapia génica.
Si bien los ingresos de Strimvelis seguirán siendo limitados debido al pequeño tamaño de la población de pacientes (alrededor de 15 pacientes por año en Europa), representa un estudio de caso exitoso a seguir por otros desarrolladores de terapias génicas."
El pasado mes de diciembre el NATIONAL INSTITUTE FOR HEALTH AND CARE EXCELLENCE del Reino Unido ha aprobado el uso de Strimvelis para niños con ADA-SCID sin un buen doanante de médula
El NICE en una noticia para el público general dice :
"Alrededor de 3 bebés por año en Inglaterra nacen con ADA-SCID y si no reciben tratamiento, los bebés mueren antes de la edad escolar. Su calidad de vida se ve afectada por el retraso en el desarrollo, la diarrea crónica, la falta de crecimiento y las infecciones recurrentes.
El borrador de la guía, que es la primera vez que NICE aplica sus nuevos límites de efectividad de costo más altos para tratamientos para afecciones muy raras, recomienda Strimvelis cuando no se dispone de un donante de células madre emparentado adecuado.
Strimvelis es la segunda terapia genética para una enfermedad hereditaria autorizada para cualquier parte del mundo. El tratamiento consiste en extraer células de la médula ósea y modificarlas fuera del cuerpo para que produzcan la enzima ADA activa. Las células modificadas se devuelven al paciente mediante un goteo de infusión en una vena.
Con un costo de € 594,000, el tratamiento generalmente se administra una sola vez y se cree que los efectos durarán toda la vida. Strimvelis tiene que administrarse en un hospital de Milán, por lo que la gente viajará a Italia para recibir el tratamiento."
De aquí la cruz que he añadido en la tabla de arriba.
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