De genética

Leo en Fiercepharma que Cigna dice se va a hacer cargo de los costes de administrar Luxturna y Zolgensma a sus clientes que lo necesiten. A su vez Cigna confirma la información: Our intention is to include Luxturna™ (voretigene neparvovec-rzyl), the first FDA-approved prescription gene therapy for people with inherited retinal disease, and Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a gene therapy for children under 2 years old with spinal muscular atrophy, in the Embarc Benefit Protection solution. Additional therapies may be added in the future. Cigna dice en su web que es " a global health service company with 95 million customers around the world and more than 40,000 employees worldwide" . Respecto a sus números dice en su web: Total revenues for 2018 were $49 billion. Adjusted revenues1 were $48 billion, an increase of 15% over 2017, driven by continued growth in Cigna's targeted customer segments.  Shareholders’ net income for 2018 was $2.6 bil...

Veo en Fiercepharma una noticia sobre las normas para cubrir por el financiador público en USA el acceso a las CAR-T :  Medicare's new CAR-T coverage rules could boost adoption of slow-growing meds Aquí la nota de The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS)  Decision Memo for Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-cell Therapy for Cancers (CAG-00451N)  sobre la regulación y a continuación el resumen de la misma: A. The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) covers autologous treatment for cancer with T-cells expressing at least one chimeric antigen receptor (CAR) when administered at healthcare facilities enrolled in the FDA risk evaluation and mitigation strategies (REMS) and used for a medically accepted indication as defined at Social Security Act section 1861(t)(2) i.e., is used for either an FDA-approved indication (according to the FDA-approved label for that product), or for other uses when the product has been FDA-approved and the use is...

26/9/19 Encantado con la charla. Ha sido, una vez más, una ilusión participar en la actividad docente, que me dicen los profesores le ha parecido útil. Muchas gracias. 22/9/19 Atendiendo a la invitación de los profesores de la asignatura de Biotecnología de 5º de Medicina , Ana Sánchez Pérez y Vicente Herranz,  repetiremos la experiencia del curso pasado con la Charla en la UJI sobre ATMP´s autorizados por la EMA A fecha de hoy son 14, diez de ellos en vigor, los ATMP´s autorizados por la EMA, como saben los lectores de este blog. Veremos sus características individuales y algunas que los permite agrupar por su naturaleza, indicaciones, etc. En septiembre pasado estaban recién autorizadas en la UE los dos medicamentos CAR-T, (Kymria y Yescarta) que han sido los protagonistas de muchos debates en el año que ha transcurrido. Quien esté interesado puede acudir al Aula MD1212AA a las 15 horas del día 26 de septiembre. Esta iniciativa es entre otras cosas un Homenaje a mi herm...

En la página web del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social podemos encontrar información sobre criterios y resultados del proceso de selección de los hospitales acreditados para llevar a cabo los tratamientos con CAR-T´s.  Criterios y estándares para la designación de centros para la administración de las CAR-T: Criterios y estándares designación de centros CAR-T Lista comprobación cumplimiento criterios centros CAR-T Manual Instrucciones Autoevaluación CAR-T  Red de centros designados para el uso de medicamentos CAR-T en el SNS. Complejo Asistencial de Salamanca en LBDCG y en LLA >18 años Hospital Clinic de Barcelona en LBDCG y en LLA >18 años Hospital Clínico Universitario de Valencia en LBDCG y en LLA >18 años Hospital de la Santa Creu i Sant Pau en LBDCG y en LLA >18 años Hospital Universitario Gregorio Marañón en LBDCG y en LLA >18 años Hospital Universitario i Politècnic La Fe en LBDCG y en LLA >18 años Hospita...

Voy a hacer un poco de patria hablando de dos productos que algo tienen que ver con España. Uno de ellos es Omomyc, del que se ha venido ocupando la prensa generalista las pasadas semanas ,  el otro  es VTX-801 del que hay una noticia referente al interés por él de Pfizer. Según se puede ver en la web de Peptomic,  la empresa que defiende Omomyc, se trata de un "cell penetrating peptide (CPP)" que tiene en estudio como oncológico para diversos tipos de tumores. Su CEO es Laura Soucek, que aparece en una lista de 10 jóvenes emprendedores de Clara Rodríguez Fernández en Biotech . Oncomyc es un inhibidor del gen MYC, que son : "... una familia de protooncogenes compuesta por varios miembros (L-myc, N-myc y c-myc). Se encuentran en las células normales y codifican proteínas del núcleo de la célula que se unen al ADN y facilitan su transcripción, regulan por lo tanto la actividad de otros genes." No tengo clara cual es la estructura de Omomyc ya que aquí ...

He visto en Fiercepharma que dice:  Amid Zolgensma crisis, Novartis gets a gene therapy boost as NICE embraces Luxturna . En la web de NICE: NICE recommends novel gene therapy treatment for rare inherited eye disorder   y dice entre otras cosas: " The list price of voretigene neparvovec is £613,410 per patient. This technology breached the Budget Impact Test, meaning it would have cost the NHS more than £20 million in one of the first three years after being introduced. However, the company has a commercial arrangement with NHS England making the treatment available to the NHS at a discount, the size of which is commercial in confidence." Por lo que no se publicita el precio The draft guidance is now with consultees, including the company, healthcare professionals and patient/carer organisations who have the opportunity to appeal against the draft recommendations. If no appeals are received NICE expects to publish final guidance next month.