De genética

Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes. EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways to Marketing Authorisation. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 14; 13: 205–232. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6378853/ Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via hospital exemption. J Mark Access Health Policy. 2019 Apr 19;7(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6493298/ Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA. A...

Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus , la gráfica modificada de la financiación . Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños. Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico. Aquí una tabla con los literales de las indicaciones: Producto Patología Glybera Deficiencia de Protein Lipasa Luxturna Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables. Imlygic Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos) Kymriah ...

Estos días es Zynteglo el protagonista, por ser el último ATMP  autorizado, por ser el de mayor costo en el ámbito EMA (en el FDA  es Zolgensma) y en esta diapositiva de un técnico de bluebird bio habla de con quien van a tener que negociar en Alemania, Italia, Gran Bretaña y Francia para resolver la financiación. Respecto de como va a otras empresas con otros aprobados por la EMA en Meeting on the Mediterranean 2019 de la ARM  (página 6) dice que en enero de 2019 iba así la cosa: Gráfico que hemos manipulado añadiendo a Kymriah que está financiado en España desde enero de 2019.  Desde hace unos días también de Yescarta ha sido aprobada su financiación Le ruego evalúe la presente entrada asignando un valor de 1 a 5, de peor a mejor valorada, usando la opción de comentarios